Препарат, созданный компанией Agios Pharmaceuticals, TIBSOVO, недавно получил от FDA обозначение «Передовая терапия» для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома (МДС) с мутацией IDH1 у взрослых. Это обозначение означает, что разработка и пересмотр этого препарата будут ускорены, поскольку это дает возможность внести существенные улучшения в лечение. Компания Agios Pharmaceuticals недавно вновь возобновили часть своего исследования, посвященного МДС, чтобы дать людям с этим синдромом наилучшее лечение.
О Миелодиспластическом Синдроме (МДС)
Миелодиспластический синдром — это группа заболеваний, которые характеризуются предотвращением образования в клетках костного мозга количества эритроцитов, необходимого организму. У людей с МДС эти клетки никогда не формируются полностью в здоровые и зрелые клетки. Если они даже покидают костный мозг, у них очень короткий период существования. Тяжесть этого заболевания варьируется от человека к человеку, но примерно у половины людей с МДС оно прогрессирует в острый миелолейкоз. Люди любого возраста подвержены этому синдрому, но он имеет тенденцию затрагивать людей старше 60 лет.
Существует пять типов МДС, которые основаны на анализе костного мозга. К этим типам относятся рефрактерная анемия, рефрактерная анемия с сидеробластами, рефрактерная анемия с избытком бластов, рефрактерная анемия с избытком бластов при трансформации и хронический миеломоноцитарный лейкоз.
Нет никакой известной причины этого заболевания. Некоторые считают, что существует генетическая предрасположенность, которая может быть вызвана позднее в жизни внешними факторами, такими как радиация, химиотерапия или некоторые химические вещества, такие как бензол.
Это прогрессирующее заболевание, поэтому люди могут не испытывать никаких симптомов в начале. По мере снижения уровня клеток крови люди начинают испытывать симптомы анемии, такие как усталость, учащенное сердцебиение, одышка, боль в груди и бледность кожи. Недостаток лейкоцитов называется нейтропенией, и основным симптомом этого является повышенный риск инфекции. Люди обычно сталкиваются с инфекциями в легких, пазухах, коже и мочевыводящих путях. Низкое количество тромбоцитов может привести к легко возникающим гематомам и кровотечениям.
О Терапии TIBSOVO
TIBSOVO является ингибитором изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1). Он показал некоторые побочные эффекты, наиболее серьезными из которых являются симптомы синдрома дифференциации. Другие побочные эффекты включают диарею, усталость, сыпь, лейкоцитоз, артралгию, одышку, отек, тошноту, мукозит, гипертермию, кашель, запор и удлинение интервала QT электрокардиограммы.
Об Исследовании
Повторное открытие направления исследования по МДС основано на результатах первого этапа у 12 пациентов. Они повторно открыли эту часть исследования, чтобы продолжить регистрацию в FDA и получить одобрение. Результаты этого первого этапа показали, что TIBSOVO хорошо переносится и приводит к длительным ремиссиям. Средняя продолжительность лечения была чуть меньше одного года, 11,4 месяца. 75% пациентов частично отреагировали на лечение, а 42% отреагировали полностью. Хотя были некоторые побочные эффекты, они не привели к прекращению лечения.
Следующий этап этого испытания предназначен для оценки безопасности, активности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики TIBSOVO. Он будет включать до 25 пациентов в 22 учреждениях в США и Франции.
Здесь вы найдете оригинал статьи.
Что вы думаете об этом новом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
