Компания Inventiva недавно завершила II этап своего клинического испытания одипарцила (odiparcil), лекарственного средства, предназначенного для лечения мукополисахаридоза тип VI (МПС VI). Компания очень взволнована положительными результатами своего исследования, так как МПС VI является болезнью с «крайне неудовлетворенными медицинскими потребностями». Они надеются, что их развитие в этом вопросе улучшит жизнь людей с таким заболеванием.
О Мукополисахаридозе Тип VI (МПС VI)
Мукополисахаридоз тип VI (МПС VI) также известен как синдром Марото-Лами. Это редкое заболевание, которое характеризуется отсутствием части или всего фермента арилсульфатазы. Без этого фермента организм накапливает углеводы, называемые гликозаминогликанами, которые влияют на работу органов.
Симптомы этого заболевания могут варьироваться от человека к человеку. Некоторые люди могут испытывать только умеренные последствия, в то время как другие имеют угрожающие жизни симптомы. Некоторые из этих симптомов включают потерю зрения, помутнение роговицы, грубые черты лица, скелетные и мышечные деформации, аномалии в суставах, хроническую боль, которая может варьироваться от легкой до тяжелой, онемение, покалывание, потерю слуха, увеличение селезенки или печени , болезнь легких и сердечные заболевания.
Начало и тяжесть симптомов варьируются от человека к человеку. Иногда симптомы появляются в младенчестве и медленно развиваются, так что они не наносят вреда до зрелого возраста. Из-за этого медленного развития важно, чтобы, если у ребенка проявился какой-либо из этих симптомов, его лечащий врач был уведомлен. Тяжелые случаи МПС тип VI включают проблемы с мобильностью, задержку или отсутствие полового созревания и сердечную недостаточность в раннем взрослом возрасте. Более легкие случаи с более поздним прогрессированием включают болезни сердца и легких.
Есть одобренные FDA методы лечения этого заболевания, которые должны контролироваться специалистом. Первое лечение было одобрено в 2005 году, и это заместительная ферментная терапия под названием Naglazyme.
Об Исследовании Компании Inventiva
Второй этап исследования длился 26 недель и в нем приняли участие 20 человек. Возраст участников был от 16 и старше, и они имели поздние стадии МПС тип VI. Исследование было двойным, слепым и плацебо-контролируемым. Участники получали пероральную дозу 25 или 500 мг одипарцила, или плацебо два раза в день в течение шести месяцев. Они принимали этот препарат в дополнение к фермент-заместительной терапии, которая в настоящее время является наиболее распространенным методом лечения. 13 участников завершили исследование. Одипарцил показал хороший уровень безопасности, что побуждает исследователей переходить к следующему этапу испытания.
Исследователи отметили, что помутнение роговицы пациентов уменьшилось во время этого исследования, а также улучшились функции сердца и легких. Поскольку побочные эффекты были слабыми или умеренными, компания Inventiva продолжает это испытание. Их целевая группа — дети, которые также будут следующими участниками этого исследования.
Препарат Одипарцил получил наименование орфанного препарата от FDA и Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). В США он также получил звание редкого педиатрического препарата для лечения МПС тип VI.
Найти источник статьи можно здесь.
Что вы думаете об этом клиническом испытании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
