Исследование Туберозного Склероза Дает Представление о Причине Аутизма

Как первоначально сообщили в MSU Today; в новых экспериментах на мышах исследователи изучали, как ген TS связан с аутизмом. Туберозный склероз является редким заболеванием, известным своими характерными опухолями и отклонениями…

Продолжить чтение
Исследование: Препарат Одипарцил Показывает Положительные Результаты в Лечении Мукополисахаридоза Тип VI (МПС VI)
<a href="https://pixabay.com/users/jarmoluk/">jarmoluk</a> / Pixabay

Исследование: Препарат Одипарцил Показывает Положительные Результаты в Лечении Мукополисахаридоза Тип VI (МПС VI)

Компания Inventiva недавно завершила II этап своего клинического испытания одипарцила (odiparcil), лекарственного средства, предназначенного для лечения мукополисахаридоза тип VI (МПС VI). Компания очень взволнована положительными результатами своего исследования, так как…

Продолжить чтение

Повышение Уровня Осведомленности о Детской Переменной Гемиплегии

Январь был обозначен как время для повышения уровня осведомленности детской переменной гемиплегии! Переменная гемиплегия у детей встречается крайне редко: примерно 1 на 1 000 000 зарегистрированных случаев; поэтому важно привлечь…

Продолжить чтение
Изучается Новая Терапия для Лечения Болезни Гоше
<a href="https://pixabay.com/users/mcmurryjulie/">mcmurryjulie</a> / Pixabay

Изучается Новая Терапия для Лечения Болезни Гоше

Компания Prevail Therapeutics недавно представила заявку на новое лекарственное средство для своей генной терапии под названием PR001. FDA недавно уведомило их, что это приложение активно, а это означает, что компания…

Продолжить чтение
Оценка Препарата XPOVIO для Лечения Диффузной В-крупноклеточной Лимфомы
Source: https://pixabay.com/en/white-blood-cell-cell-blood-cell-543471/

Оценка Препарата XPOVIO для Лечения Диффузной В-крупноклеточной Лимфомы

Фармацевтическая компания Karyopharm, базирующаяся в Ньютоне, штат Массачусетс, подала в FDA "Заявку на Новое Лекарство" для своего препарата XPOVIO, предназначенного для лечения диффузной В-крупноклеточной лимфомы. Они хотят получить ускоренное одобрение…

Продолжить чтение
Скоро Появится Новая Клеточная Терапия CAR-T для Мантийноклеточной Лимфомы
source: pixabay.com

Скоро Появится Новая Клеточная Терапия CAR-T для Мантийноклеточной Лимфомы

Согласно истории из Targeted Oncology, результаты недавнего клинического испытания дали разработчикам лекарств компаниям Kite и Gilead уверенность в том, что они могут получить одобрение регулирующих органов Европейского Агентства по Лекарственным…

Продолжить чтение
Facebook Принимает Меры для Групп, Продвигающих Черный Бальзам (Black Salve), так как это Неэффективное и Опасное Лечение Рака
source: pixabay.com

Facebook Принимает Меры для Групп, Продвигающих Черный Бальзам (Black Salve), так как это Неэффективное и Опасное Лечение Рака

Согласно истории от Buzzfeed News, социальный гигант Facebook, наконец, принял меры против групп на сайте, которые пропагандируют использование черного бальзама как альтернативного лечения рака. Черный бальзам не имеет оснований в…

Продолжить чтение
Ганаксолон Исследуется для Лечения Туберозного Склероза и Дефицита CDKL5
source: pixabay.com

Ганаксолон Исследуется для Лечения Туберозного Склероза и Дефицита CDKL5

Marinus Pharmaceuticals - фармацевтическая компания, которая занимается созданием методов лечения эпилепсии и других психоневрологических расстройств. Они находятся в процессе проведения клинических испытаний для оценки безопасности и эффективности ганаксалона, и в…

Продолжить чтение
Взаимосвязь Между Астмой и Дефицитом Антитрипсина Альфа-1
Source: Pixabay.com

Взаимосвязь Между Астмой и Дефицитом Антитрипсина Альфа-1

Дефицит альфа-1 антитрипсина (A1AD) имеет сходство с астмой, что приводит к тому, что его часто неправильно диагностируют как астму. Этот ошибочный диагноз приводит к недостаточному лечению. Центр Астмы и Дыхательных…

Продолжить чтение

Премия Code Talker Awards 2019 Национального Общества Генетиков-Консультантов (NSGC)

Ежегодная премия Code Talker была вручена на ежегодной конференции Национального Общества Генетиков-Консультантов. Каждый год пациенты представляют эссе, назначая своих генетических консультантов на премию. Из этих трогательных историй о значении генетических…

Продолжить чтение

После Потери Своего Ребенка Он Рассказал Об Этом С Помощью Велосипеда 

Человеческий дух может обладать удивительной силой. Робб Фрид самостоятельно проехал тысячи миль с целью повысить уровень информированности о Буллёзном эпидермолизе  (БЭ) - редком заболевании, унесшем жизнь Дрейка Е, его 13-месячного…

Продолжить чтение

Обратная Связь с Пациентами Доказывает Жизненно Важное Значение для Испытаний Лекарств от Рассеянного Склероза

Как первоначально сообщалось в EurekAlert, в создании эффективных лекарств от редких заболеваний есть свои трудности. Да, потому что это дорого, в испытаниях участвует небольшая группа людей, и исследования там ограничены.…

Продолжить чтение
Ингибиторы IL-23 Могут Быть Ведущим Средством Лечения Псориаза и Псориатического Артрита
source: pixabay.com

Ингибиторы IL-23 Могут Быть Ведущим Средством Лечения Псориаза и Псориатического Артрита

В 2019 году в Мадриде, Испания состоялся Конгресс Европейской Академии Дерматологии и Венерологии  . Во время этой конференции был проведен симпозиум по обсуждению ингибирования IL-23 при псориазе. Вот некоторые из…

Продолжить чтение

Выживший После Лейкемии Организует Поездку «Загадай желание» для Молодого Пациента с Болезнью Кароли

Мир Тайя Экшенбаума: футбол в старших классах и работа на ранчо и ферме его семьи внезапно изменился после первого года обучения, когда у него обнаружили лейкемию. Тай, который живет в…

Продолжить чтение
Генная Терапия Показывает Успешные Методы Лечения Гемофилии тип А
source: pixabay.com

Генная Терапия Показывает Успешные Методы Лечения Гемофилии тип А

Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии, на который приходится 8 из каждых 10 случаев. В прошлом лечение заключалось в применении концентрированного фактора VIII через IV, и в зависимости от…

Продолжить чтение

Форум для Пациентов с МДС и Семейных Опекунов в Хьюстоне, штат Техас

Один из наших партнеров, MDS Foundation, Inc, спонсирует еще один бесплатный форум для пациентов с МДС и их семейных опекунов. Это мероприятие будет проходить в Хьюстоне, штат Техас Когда: Суббота,…

Продолжить чтение

Исследовательская Терапия Пароксизмальной Ночной Гемоглобинурии Переходит к 3 Этапу Испытания в 2020 году

Европрейское Агенство по Лекарственным Средствам (ЕМА) недавно объявило, что Даникопан (Danicopan) был принят в программу PRIority MEdicines (PRIME). Даникопан разрабатывается для пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого заболевания крови. Обозначение PRIME…

Продолжить чтение

Символ Гражданских Прав и Конгрессмен с Диагнозом Рака Поджелудочной Железы IV Стадии

Джон Льюис, давний конгрессмен Соединенных Штатов и лидер по гражданским правам, который принимал участие в организации исторического марша в марте 1963 года в Вашингтоне, объявил, что проходит курс лечения от…

Продолжить чтение

Из-за Нехватки Тромбоцитов, Угрожающих Жизни Маленького Ребенка, Необходимы Доноры

Tahnee Hamilton was recently interviewed by KSL-TV about her young child, Avery, who was diagnosed less than a year ago with T Cell Acute Lymphoblastic Leukemia. Тани Хэмилтон недавно дала интервью…

Продолжить чтение
Как Получить Право на Пособие по Инвалидности
source: pixabay.com

Как Получить Право на Пособие по Инвалидности

Если вы не можете работать по состоянию здоровья, вы можете получить пособие по инвалидности от Администрации Социального Обеспечения США (SSA). SSA осуществляет надзор за двумя различными программами по инвалидности: Социальное…

Продолжить чтение

О Редком Заболевании Канадского Мальчика Можно Сказать как «Безумная Чесотка»

Канадская газета «The Calgary Herald» опубликовала историю о редком заболевании Армандо Переса, которому два с половиной года, «Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз» (ПСВХ), из-за которого у него появился необычайный зуд. Так…

Продолжить чтение

Почему Пациенты с Гипопаратиреозом Не Могут Получить Доступ к Препарату Natpar?

Как первоначально сообщалось на веб-сайте Medscape; многие пациенты с редкими заболеваниями знают, что у них нет лекарств или методов лечения. 95% пациентов с редкими заболеваниями не имеют фармацевтических препаратов. Причины…

Продолжить чтение

Использование ИИ, Чтобы Найти Редкие Неврологические Лекарства: Объединение Компаний HealX и Boehringer Ingelheim

Как первоначально сообщалось на веб-сайте Cambridge Independent; лечение редких заболеваний обладает огромным потенциалом. Частично, потому что их не много. Это не из-за недостатка способностей, а из-за отсутствия денег, исследований, количества…

Продолжить чтение

Новое Открытие Состоит в том, что Гормон Сна «Мелатонин» Может Помочь в Лечении Легочной Артериальной Гипертонии

Как первоначально сообщалось на сайте  «Новости о Легочной Гипертонии», сон является естественным средством для очищения организма. Ночами наш мозг включает наши воспоминания, удаляет метаболические отходы и исцеляет себя и тело.…

Продолжить чтение

VYNDAQEL® для Лечения Транстиретин-Амилоидной Кардиомиопатии Получил Положительное Заключение от EMA

На этой неделе компания Pfizer опубликовала заявление в Media Relations о том, что их препарат VYNDAQEL® для лечения Транстиретин-Амилоидной Кардиомиопатии (ATTR-CM) получил положительное заключение Европейского Медицинского Агентства (EMA)  Комитета по…

Продолжить чтение
  • 1
  • 2
Закрыть меню