Согласно публикации компании Sangamo Therapeutics, опубликованной в PR Newswire, экспериментальный препарат SB-525 оказался хорошо переносимым и в целом безопасным на первом из двух этапов клинического испытания, в котором участвовали восемь пациентов с тяжелой формой гемофилии А.
Результаты, по-видимому, зависели от дозы, что позволяет предположить, что препарат действительно может быть ответственен за позитивное повышение уровня фактора VIII(важнейшего белка, свертывающего кровь) во всей группе.
О Гемофилии А
Гемофилия A (или «классическая» гемофилия) — это Х-сцепленное рецессивное генетическое заболевание. Поскольку у женщин две Х-хромосомы, у них, скорее всего, разовьется гемофилия. Мужчины, однако, должны унаследовать только одну хромосому, несущую гемофилию, чтобы развить состояние, потому что они наследуют только одну копию Х-хромосомы. Женщины с одной копией Х-хромосомы, несущей гемофилию, являются «носителями» и могут передать это заболевание своим детям. Поскольку мужчины не передают Х-хромосому потомству, они не могут передать это заболевание.
«Тяжелая» гемофилия составляет около 60% случаев гемофилии. Гемофилия определяется как тяжелая, когда уровни фактора VIII в плазме крови составляют менее 1% крови. Нормальные уровни фактора VIII колеблются от 50% до 150% — содержание крови ниже 50% не сворачивается. Когда уровень фактора VIII такой низкий, после любой травмы может развиться тяжелое, продолжительное кровотечение. У некоторых могут даже случаться эпизоды спонтанного кровотечения в суставах или мышцах.
Об Исследовании
Исследование разделило восемь участников на четыре группы по двое, получавших различные дозы SB-525. Группы, получавшие большие дозы, сообщали о лучших результатах, при этом группа, сообщавшая об этом, сообщала об уровнях фактора VIII в крови 140% и 94% во время одноразовой оценки свертывания крови после шестинедельной инфузии.
Хотя один пациент сообщил о гипотонии и лихорадке, в исследовании было также определено, что препарат в целом безопасен и хорошо переносится. Исследователи были воодушевлены начальными результатами, и поэтому вероятны последующие испытания.
Хотя результаты многообещающие, важно отметить, что даже самые гладкие клинические испытания могут продолжаться годами. Даже если SB-525 в конечном итоге получит одобрение FDA, что возможно и не случиться, до него может пройти много месяцев.
<1% уровня фактора VIII подскочил до 94% или даже до 140% и это впечатляет. Как вы думаете, почему нужно исследовать больше людей, прежде чем такой результат можно назвать типичным? Как вы думаете, восьми респондентов достаточно? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!
