Согласно статьи из newswiretoday.com, биофармацевтическая группа Ipsen недавно объявила о своем решении прекратить дозировку пациентов в клиническом испытании 3-й фазы и испытании на продление 2-й фазы. В этих исследованиях тестировался экспериментальный препарат паловаротен в группе для лечения фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей (ФОП), редкого заболевания. Решение было принято по результатам анализа бесполезности, который показал, что исследуемая терапия не сможет достичь основной конечной точки исследования 3 фазы.
О Фибродисплазии Оссифицирующей Прогрессирующей (ФОП)
Фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая (ФОП) является чрезвычайно редким, тяжелым и необычным заболеванием. Характеризуется аномальным превращением поврежденных мягких тканей в кости. Этот процесс известен как оссификация. Это единственный известный медицинский феномен, при котором одна система органов превращается в другую. Это невероятно редко, с менее чем 1000 подтвержденных случаев по всему миру. Прогрессирование фибродисплазии оссифицирующей вызвано мутацией, которая влияет на ген, ответственный за восстановление тканей. Эта мутация часто появляется спонтанно и редко передается по наследству. Признаки и симптомы включают в себя деформированные большие пальцы при рождении, опухолевидные комки и медленное превращение мягких тканей в кости, которое обычно вызывается обострением, которое появляется до десяти лет. Превращение ткани в кость обычно начинается с шеи и распространяется на протяжении многих лет. Пациенты в конечном итоге теряют подвижность почти полностью, замерзая. При этом заболевании нет методов лечения. Продолжительность жизни составляет около 40 лет. Чтобы узнать больше о фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей, нажмите здесь.
Будущее Препарата Паловаротин
Хотя решение компании Ipsen не сулит ничего хорошего для будущего этого препарата, его окончательная судьба еще не решена. Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) ранее выпустило клиническое заключение по применению паловаротена у пациентов в возрасте 14 лет и моложе. Несмотря на обзор анализа бесполезности Независимым Комитетом по Мониторингу Данных (IDMC), организация призвала компанию Ipsen не прекращать испытание. В качестве обоснования этого вывода IDMC ссылается на разрозненные результаты данных, опасения по поводу заранее определенной модели протокола и других показателей возможной терапевтической активности.
Компания Ipsen планирует проконсультироваться с FDA и продолжить оценку данных, собранных до сих пор, чтобы решить, что делать дальше при тестировании паловаротена в качестве лечения фибродисплазии оссифицирующей прогрессирующей.
Что вы думаете об этой новости? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
