Новые Методы Лечения Болезни ЛАМ и Ангиофибромы Лица от Компании AI Therapeutics

AI Therapeutics — это биофармацевтическая компания, которая создала платформу искусственного интеллекта, которая предназначена для выявления соответствия лекарств новым показаниям. Эта платформа, названная Guardian Angel, соответствует четырем препаратам по показаниям, все из которых в настоящее время находятся в клинических испытаниях. Два из этих препаратов — LAM-001, который лечил больных с лимфангиолейомиоматозом (заболевание ЛАМ) в клинических испытаниях, и LAM-004, который используется для лечения ангиофибромы лица и других кожных заболеваний.

О Лимфангиолейомиоматозе (Заболевание ЛАМ)

Лимфангиолейомиоматоз, также известный как болезнь ЛАМ, представляет собой заболевание легких, возникающее при блокировании бронхов и лимфатических сосудов,  также возникают дыры и кисты в легких. Эти блокировки и дыры затрудняют дыхание. В основном страдают от этого заболевания женщины, и их обычно диагностируют в возрасте от 20 до 40 лет. Это также связано с туберкулезным склерозом, поскольку около 30% женщин с заболеванием ЛАМ также имеют туберозный склероз.

Это заболевание возникает при мутации генов TSC1 и TSC2. Некоторые случаи заболевания ЛАМ являются наследственными, так как они связаны с туберозным склерозом. В остальных 70% случаев мутации носят спорадический характер. Если у человека есть эти мутации, у него могут появиться такие симптомы, как одышка, боль в груди, кашель, хрипы, коллапс легких и плевральные выпоты.

Для этой болезни характерно неправильно изначально поставленный диагноз, так как её симптомы похожи на многие симптомы бронхита и астмы. Кисты в легких часто ошибочно диагностируются как эмфизема. Определенные тесты могут помочь диагностировать это состояние, такие как биопсия легких, компьютерная томография, функциональные тесты легких, пульсоксиметрия и VEGF-D анализы крови. После установления диагноза лечение может помочь справиться с симптомами и остановить прогрессирование. Препарат Sirolimus был недавно одобрен FDA для лечения болезни ЛАМ. Кислородная терапия, лекарства, которые вдыхают, чтобы помочь потоку воздуха, процедуры, чтобы удалить жидкость, и пересадка легких в серьезных случаях — все это варианты лечения.

О Препарате LAM-001

LAM-001 представляет собой ингаляционное лекарственное средство для лечения заболевания ЛАМ. Это ингаляционная форма рапамицина, которая, как правило, представляет собой пероральное лекарственное средство, которое может оказывать неблагоприятное воздействие. При вдыхании форма побочных эффектов сводится к минимуму. Клинические испытания были завершены, и они доказали, что стабилизируют функцию легких. Препарат LAM-001 был удостоен звания «Орфанный Препарат» в США и Европе.

Этот препарат также изучается для лечения легочной артериальной гипертонии (ЛАГ). В США для лечения ЛАГ этому препарату было дано наименование препарата для лечения редких заболеваний (орфанного препарата). Исследователи надеются, что он будет предоставлен в рамках второго этапа, чтобы можно было продолжить его изучение.

О Лицевой Ангиофиброме

Ангиофиброма — это тип сосудистой опухоли. Она состоят из соединительной ткани и кровеносных сосудов и выглядит как маленькие красные бугорки на лице. Как и болезнь ЛАМ, ангиофиброма на лице встречается у больных туберозным склерозом. Эти опухоли могут также возникать в полостях носа.

Эти опухоли могут вызывать такие симптомы, как заложенность носа, носовые кровотечения, насморк и деформации лица, такие как опухшие щеки, опущенные веки, выпученные глаза и паралич черепных нервов. Как только эти симптомы замечены, для постановки диагноза используются физикальные осмотры, биопсия, МРТ и компьютерная томография.

Хирургия является наиболее распространенным методом лечения этих опухолей. Дополнительные процедуры, такие как облучение и химиотерапия, могут быть необходимы после операции. Иногда эмболизация происходит до операции.

О Препарате LAM-004

Препарат LAM-004 является местной формой рапамицина. Он получил звание Орфанного Лекарственного Средства в США для лечения ангиофибромы лица. Первый этап клинического испытания завершен, и он показал, что препарат безопасный и хорошо переносимый. Этот препарат также обладает потенциалом для лечения других кожных заболеваний.

Найти оригинал статьи можно здесь.


Что вы думаете об этих новых методах лечения? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!