Присвоение Привилегированного Статуса Орфанного Препарата  для Лечения Системной Склеродермии

Компания CSL Behring недавно получила обозначение «Орфанного Препарата» для своего препарата Privigen, предназначенного для лечения системной склеродермии. Препарату Privigen также был присвоен статус «Ускоренной Процедуры». Эта терапия была одобрена для нескольких заболеваний, связанных с иммунной системой. Эти обозначения помогут компании CSL Behring в маркетинге и обеспечат финансовые стимулы для дальнейшего развития.

О Системной Склеродермии

Системная склеродермия является аутоиммунным заболеванием, которое также известно как системный склероз. Это вызывает накопление рубцовой ткани в коже и органах, что приводит к утолщению кожи. По оценкам, в Соединенных Штатах это затронуло от 40 000 до 165 000 человек, и, как правило, в большинстве случаев это женщины.

Характерные симптомы включают в себя фиброз, феномен Рейно, отечность рук и пальцев, открытые раны на пальцах, изжогу, отложения кальция под кожей, затрудненное глотание, высокое кровяное давление, боли в суставах, желудочно-кишечные нарушения, диарею, одышку и проблемы с почками. В тяжелых случаях фиброз приводит к нарушению и недостаточности органов.

Эти симптомы являются результатом сбоя иммунной системы. Большинство случаев носят эпизодический характер, и врачи не уверены в точной причине возникновения этого заболевания. Они знают, что коллаген накапливается и приводит к фиброзу.

Диагноз может быть поставлен после ряда различных анализов, таких как рентген, биопсия, анализ крови, физические осмотры, компьютерная томография легких, дыхательные тесты и эхокардиограммы. После установления диагноза лечение состоит из управления симптомами. Врачи могут порекомендовать лекарства для лечения фиброза, трудотерапию, хирургическое лечение, обезболивающие, физиотерапию, антибиотики, лекарства, подавляющие иммунную систему, лекарства от кровяного давления и лекарства для борьбы с кислотой желудка.

О Терапии Privigen

Privigen — терапия иммуноглобулинами IV (IVIG). Она направлена на иммунную систему, так как она поставляет антитела, чтобы помочь с иммунными реакциями. Терапия была одобрен FDA для лечения множественных нарушений иммунной системы, таких как первичный иммунодефицит. Показатели доказывают, что терапия будет полезна при лечении системной склеродермии, так как считается, что она обладает иммуномодулирующим эффектом и помогает уменьшить фиброз.

Первый этап клинического испытания изучал безопасность и влияние терапии Privigen на 14 участников в течение шести месяцев. Участники должны были иметь историю склеродермии и получать неэффективное лечение от нее. Терапия будет по-прежнему оцениваться на втором этапе исследования, которое будет контролироваться плацебо. 144 человека уже зарегистрированы, и исследователи все еще принимают участников. Исследователи надеются, что терапия Privigen окажет такое же влияние на системную склеродермию, как и на другие нарушения иммунной системы.

Нажмите здесь для просмотра оригинала статьи.


Что вы думаете об этом объявлении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email