Согласно пресс-релизу FirstWord Pharma, компании Gen и Alnylam Pharmaceuticals подписали эксклюзивное дистрибьюторское соглашение в Турции для RNAi терапии ONPATTRO. Этот терапевтический препарат будет лечить пациентов с наследственным амилоидозом ATTR, которые также имеют полинейропатию.

Компания Alnylam Pharmaceuticals, которая в настоящее время предлагает варианты терапии RNAi в Северной Америке, Европе, Африке и на Ближнем Востоке, заявила, что им еще предстоит провести обширные исследования — или предложить свои методы лечения — в Турции. Поэтому, они с нетерпением ждут своего партнерства с Gen и новой возможности донести эту терапию до нуждающихся пациентов.

Читайте полную версию здесь.

Что Такое Амилоидоз?

В целом, амилоидоз — это заболевание, при котором амилоиды, нерастворимый белок, накапливаются в организме. Эти скопления часто происходят в важных органах, вызывая плохое функционирование органов. Симптомы амилоидоза могут включать тошноту, усталость, почечную недостаточность, потерю веса и невропатию.

Наследственный амилоидоз ATTR (амилоидоз hATTR) является наследственной формой этого заболевания, которое более непосредственно затрагивает сердце и нервную систему. Белки при амилоидозе hATTR деформированы. Узнайте больше о наследственном амилоидозе ATTR здесь.

Наследственный АТТР Амилоидоз и Полинейропатия

Полинейропатия, также известная как периферическая невропатия, часто встречается у пациентов с амилоидозом hATTR, особенно если амилоиды накапливаются в нервной системе.

По данным клиники Mayo, полиневропатия возникает при повреждении периферических нервов головного и спинного мозга. Заболевание обычно возникает в результате другого заболевания или травмы. Симптомы полинейропатии включают слабость, чувствительность к прикосновению и боль.

Если у вас амилоидоз hATTR и вы чувствуете боль или покалывание в ногах или руках, пожалуйста, подумайте о посещении врача, чтобы узнать о полинейропатии. Узнать об этом на ранней стадии может увеличить шансы как остановить повреждение нерва, так и уменьшить вашу боль.

Об ONPATTRO

Создатели

Компания Gen

Gen — турецкая фармацевтическая компания с офисами по всему миру. GMP-сертифицированная компания работает более 20 лет. Они нацелены на предоставление пациентам с редкими заболеваниями этического, эффективного и надежного лечения. Узнайте больше об этом на их сайте.

Компания Alnylam Pharmaceuticals

Компания Alnylam Pharmaceuticals, со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, является биофармацевтической компанией, специализирующейся на лечении пациентов с редкими заболеваниями и расстройствами с помощью РНК-интерференционной (RNAi) терапии. Основанная в 2002 году, компания Alnylam стремится создавать RNAi-терапию для пациентов с нарушениями центральной нервной системы, генетическими заболеваниями, заболеваниями глаз и многим другим. Они специально предназначены для оказания помощи пациентам с ограниченными возможностями лечения. Узнайте больше о фармацевтических препаратах компании Alnylam и их стратегии 2020 года на их веб-сайте.

ONPATTRO для hATTR амилоидоза и полинейропатии

ONPATTRO — это препарат RNAi, который был одобрен в Северной Америке, Японии, Бразилии, Швейцарии и Европейском союзе для лечения hATTR амилоидоза с полинейропатией. Делается внутривенно. ONPATTRO предназначается для белка, названного транстиретином (TTR). Мутации в TTR являются основной причиной амилоидоза.

Чтобы предотвратить накопление TTR в печени и, таким образом, уменьшить негативное влияние полинейропатии, ONPATTRO заставляет РНК мессенджера TTR «замолчать», чтобы предотвратить образование белка. Узнайте больше об ONPATTRO здесь.

RNAi Терапия

РНК-интерференция (RNAi) является ведущим типом современной генной терапии. Использование RNAi помогает исследователям отключать определенные гены, удерживая те, у которых есть мутации или которые вредны, вызывая проблемы во всем теле. В результате исследователи могут создавать более целенаправленные методы лечения для лечения генетических заболеваний и расстройств.

Информация о Безопасности

Хотя ONPATTRO показал преимущества для пациентов с наследственным амилоидозом ATTR, некоторые побочные реакции имели место. Например, 19% пациентов исследования испытали связанные с инфузией реакции по сравнению с 9% пациентов, получавших плацебо. Эти реакции включали одышку, тошноту, боль в спине и животе. 30% пациентов также испытывали периферические отеки или опухание ног или других конечностей. Кроме того, у некоторых пациентов может возникнуть дефицит витамина А. Это может вызвать проблемы с глазами, включая воспаление, сухость глаз или изъязвление роговицы.

Тем не менее, исследователи предлагают способы борьбы с негативными побочными эффектами. Пациенты, принимающие ONPATTRO, могут ежедневно принимать 2500 МЕ витамина А для устранения негативных последствий для глаз. Кроме того, прием смеси кортикостероидов, парацетамола и антигистаминов за час до внутривенного введения лекарств может помочь устранить негативные симптомы.