Kubota Vision, дочерняя компания Kubota Pharmaceutical Holdings, недавно завершила регистрацию на третьем этапе своего испытания emixustat гидрохлорида (emixustat). Emixustat гидрохлорида является лечением болезни Штаргардта, которая приводит к атрофии желтого пятна.
О болезни Штаргардта
Болезнь Штаргардта — это наследственное заболевание, которое поражает глаза. Это влияет на сетчатку и приводит к потере зрения. Эта потеря обычно происходит в детстве или в подростковом возрасте, но некоторые не замечают изменений в зрении, пока они не станут взрослыми. Основным симптомом является потеря зрения на обоих глазах, но другие симптомы включают пятна в центре зрения, чувствительность к свету, потерю периферического зрения, дальтонизм и задержку адаптации при переходе от света к темноте. Наиболее частой причиной этих симптомов является мутация в гене ABCA4, которая приводит к проблемам с очисткой фоторецепторов витамина А. Затем конусы и стержни глаз умирают.
Диагностика сетчатки используется для диагностики, наряду с цветовым тестированием, тестированием поля зрения, фото глазного дна, электроретинография (ERG) и оптическая когерентная томография (ОКТ). Пока нет лечения для этой болезни; врачи рекомендуют очки и выбор здорового образа жизни.
Об Исследовании
Это исследование охватывает 29 участков и 11 стран и будет вдвойне скрытным, рандомизированным и будет контроль плацебо. Участники будут получать 10 мг emixustat или плацебо ежедневно в течение 24 месяцев. В исследование были включены 194 пациента, что превысило первоначальное ожидание 162.
Первичной конечной точкой является уменьшение дегенерации желтого пятна, в то время как вторичные конечные точки включают скорость чтения и изменения параметров зрительных функций. В случае успеха, это лекарство предложит жизнеспособное лечение для пациентов с болезнью Штаргардта. Это важно, так как в настоящее время нет методов лечения этого заболевания.
FDA и EMA уже предоставили emixustat обозначение Орфанного Препарата, давая надежду исследователям и пациентам. Надеемся, что это испытание приведет к успеху.
Найти источник статьи можно здесь.
