Исследовательская терапия гемолитической болезни плода и новорожденного (ГБН) только что была отмечена Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США в отношении Редких Детских Заболеваний и Орфанных Препаратов. Эта терапия называется нипокалимаб, и ее разработчик, компания Momenta Pharmaceuticals, считает, что она многообещающая.

О ГБН

ГБН — редкое заболевание, которое может возникнуть во время беременности. Это происходит, когда плацента передает аллоантиботические вещества от матери к ребенку. Эти антитела атакуют клетки крови плода.

ГБН варьируется по степени тяжести. В зависимости от степени тяжести он может вызвать ранние роды, анемию плода, неонатальную заболеваемость, потерю плода или неонатальную потерю. Для большинства женщин состояние более тяжелое при последующих беременностях. В самых тяжелых случаях требуется внутриматочное переливание крови. Эта процедура сама по себе сопряжена с риском. Это инвазивная процедура, при которой смертность плода составляет 20%.

Очевидно, что существует потребность в более безопасном варианте лечения, который не был бы инвазивным и более эффективным.

Нипокалимаб

Нипокалимаб — это моноклональное антитело против FcRn. FcRn — это то, что позволяет IgG матери передаваться от плаценты к ребенку. Нацеливаясь на FcRn, эту передачу можно остановить. Кроме того, это снижает количество доступных антител, в первую очередь, для осуществления переноса.

Эта терапия имеет незначительное высвобождение для плода, что сводит к минимуму воздействие препарата на ребенка.

На данный момент это единственный метод лечения этого заболевания, который исследуется.

Клиническое Исследование

В настоящее время проводятся три клинических испытания нипокалимаба.

UNITY Исследование

Исследование UNITY — это испытание фазы 2, посвященное изучению нипокалимаба при ГБН. В настоящее время они набирают пациентов для пяти исследовательских центров в США, а также в некоторых странах Европы.

В исследование CLARITY в настоящее время также входят пациенты с ГБН.

ENERGY Исследование

Исследование ENERGY — это фаза 2/3 исследования нипокалимаба при теплой аутоиммунной гемолитической анемии (wAIHA). Цель — начать набор пациентов к последнему кварталу 2020 года.

Нипокалимаб уже получил Обозначение Орфанного Препарата и Обозначение Ускоренной Процедуры для wAIHA.

VIVACITY-MG Исследование

Испытание VIVACITY-MG — это продолжающееся исследование, изучающее эффективность нипокалимаба при генерализованной миастении (gMG). Данные за 8 недель были положительными, не показав серьезных побочных эффектов. Было обнаружено, что препарат улучшает повседневную жизнь пациентов. Полные данные по этому испытанию ожидаются к последнему кварталу этого года.

Вы можете узнать больше о нипокалимабе и его исследованиях здесь.