FDA только что присвоило HemoShear Therapeutics Обозначение Ускоренной Процедуры и Обозначение Редкого Детского Заболевания. Эти обозначения были присвоены их новой исследовательской терапии пропионовой ацидемии (ПA) и метилмалоновой ацидемии (MMA).

ММА и ПА вызваны дефицитом ферментов, которые подавляют способность организма нормально метаболизировать свои аминокислоты. Это приводит к накоплению метаболитов в организме, которые вызывают повреждение органов, нарушения развития, судороги и, в конечном итоге, преждевременную смерть.

В настоящее время нет действительно эффективных вариантов лечения любого из этих заболеваний, и пациенты отчаянно нуждаются в новых вариантах.

Обозначения

Но что означают эти обозначения? Обозначение Ускоренной Процедуры помогает стимулировать быстрое развитие новой терапии, которая может принести огромную пользу пациентам, у которых в настоящее время нет методов лечения или ограничены возможности. Это улучшает взаимодействие с компанией по разработке лекарств и FDA, и позволяет проводить приоритетное рассмотрение их заявки, и обеспечивает ускоренное одобрение возможной Заявки компании на Новое Лекарство.

Обозначение «Редкое Детское Заболевание» предназначено специально для исследовательских терапевтических средств, направленных на лечение редких заболеваний, которые в первую очередь поражают детей. Оно также обеспечивает приоритетное рассмотрение заявки компании.

HST5040 Терапия

HST5040 — это пероральная терапия, которую принимают один раз в день. Исследователи надеются, что это поможет вылечить метаболические нарушения, возникающие в результате ММА и ПА.

Эта терапия представляет собой небольшую молекулу, что означает, что ее можно легко распределить по нескольким тканям, включая мозг, мышцы и сердце.

Это можно принимать через рот или через зонд для кормления.

Фаза 2 Исследования

Компании HemoShear было разрешено начать 2-ю фазу испытания этой терапии в июне.

В клиническое испытание фазы 2 войдут 12 пациентов, которым поставлен диагноз ПА или ММА. Оно называется HERO, что означает HElp Reduce Organic Acids (Помощь в сокращении выбросов органических кислот).

Вы можете узнать больше об этих новых обозначениях и клинических испытаниях здесь.