Недавнее исследование, проведенное учеными из Института Броуда Массачусетского технологического института и Гарвардского университета, показало, что небольшая группа раковых клеток ответственна за рецидив. Учитывая, что большинство смертей, связанных с раком, не…
Бактериальный менингит - тяжелое заболевание, связанное с высокой смертностью. К сожалению, новорожденные гораздо более подвержены бактериальному менингиту. На самом деле эта инфекция у новорожденных встречается более чем в 30 раз…
Иногда клинические испытания идут не так, как ожидалось. Согласно Target Oncology, именно это произошло в клиническом испытании фазы 1b, оценивающем RVU120 у пациентов с рецидивирующим или рефрактерным (R / R)…
В ходе клинического испытания фазы 3 диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомы, не связанной с зародышевым центром у пациентов, у которых ранее не было лечения, только что было объявлено, что они все…
В недавнем исследовании изучалось, какие факторы риска существуют для пациентов с диагнозом миотоническая дистрофия, наиболее распространенная из всех мышечных дистрофий. Это прогрессирующее наследственное заболевание. Что касается поражения сердца, блокада сердца…
Согласно сообщению Pharma Times, комбинированное лечение, состоящее из ниволумаба (продается как Opdivo) и ипилимумаба (продается как Yervoy), теперь будет доступно британским пациентам, живущим со злокачественной мезотелиомой плевры, после одобрения Агентством…
Согласно сообщению Market Watch, биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. недавно объявила о присвоении ей статуса Орфанного Лекарства Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США и Европейским…
Обозначение Орфанного Лекарства - это статус, присваиваемый FDA лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В данном случае FDA определяет «редкий» как поражающий 200 000 или…
28 июля 2021 года биофармацевтическая компания Thetis Pharmaceuticals («Thetis») сообщила, что ее низкомолекулярная терапия резолвином (Resolvin) E1 (RvE1), TP-317, получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Хотя TP-317 разрабатывался для лечения…
Согласно рассказу на сайте express.co.uk, рассеянный склероз (РС) - это неврологическое заболевание, которое может серьезно повлиять на жизнь пациентов. Поскольку заболевание может иметь прогрессирующий характер, то есть со временем ухудшаться,…
Людям, которые сделали прививку может казаться, что пандемия COVID-19 наконец-то закончилась, но конвергенция варианта Дельта, рост длительных случаев заболевания COVID, увеличение числа серьезных случаев и давление с целью ослабления мер…
FoundationOne CDx - это комплексный тест геномного профилирования, основанный на тканях. Он используется для выявления лиц с диагнозом ALK + немелкоклеточный рак легкого (НМРЛ), которым будет назначено лечение бригатинибом (brigatinib).…
Согласно пресс-релизу, опубликованному в Globe Newswire, биофармацевтическая компания Saniona недавно объявила, что ее исследовательская терапия Tesomet недавно получила статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…
Доктор Джерри Вокли из детской больницы UPMC в Питтсбурге уже много лет изучает редкое заболевание VLCAD. Его работа привела к созданию двух методов лечения двух самых опасных симптомов этого заболевания.…
Амилоидоз - редкое заболевание, которое может вызывать недостаточность органов. Это результат аномального накопления амилоидных белков в крови. Затем эти белки откладываются в организме. Они укрепляют ткани, органы, мышцы и нервы.…
Исследование, проведенное учеными из Университета Нагоя в Японии и исследователями из Йельского университета в США, недавно было опубликовано в European Respiratory Journal. В этом исследовании использовалось секвенирование одноклеточной РНК и…
Многим людям в наше время трудно заснуть. Хотя первые люди просыпались с солнцем и засыпали с луной, мы больше так не поступаем. Теперь мы позволяем экрану телефона быть последним, что…
Исследователи из Бостонского Университета и Бостонского Медицинского Центра недавно обнаружили, что редактирование базы может исправить мутацию гена, которая вызывает дефицит антитрипсина альфа-1 (A1AD). Это заболевание влияет как на легкие, так…
Новое клиническое испытание атаксии Фридрейха (ФА) начинается. Это исследование будет изучать, будет ли добавление витамина D в его активной форме, также известной как кальцитриол, способствовать выработке фратаксина. Поскольку основной причиной…
Два новых сообщения о синдроме Гийена-Барре (СГБ) были зарегистрированы в ответ на вакцину AstraZeneca COVID-19. Ранее в опубликованных статьях было зарегистрировано 4 случая в Англии и 7 случаев в Индии.…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания по генной терапии LEXEO Therapeutics недавно объявила, что ее исследуемая генная терапия LX2006 получила статус Орфанного Лекарства и статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному…
Детская Исследовательская Больница Сент-Джуда недавно объявила, что ее группа ученых создала регистр детской меланомы. Цель состоит в том, чтобы использовать данные из этого реестра для молекулярного анализа, который мог бы…
Самая первая операция на основе аллогенного интрастромального кольца роговицы (CAIRS) при кератоконусе только что завершилась в Австралии. Она была завершена в Квинслендском глазном институте Дэвидом Ганном. Этот процедурный метод был…
Компания BioMan Pharmaceuticals только что объявила, что восоритид (vosoritide) только что получил положительное заключение Европейского Комитета по Лекарственным Средствам, что означает, что рекомендуется получить разрешение на продажу. Кроме того, он…
Компания I-Mab только что объявила, что Центр Оценки Лекарственных Средств Китая официально одобрил новую заявку на лекарственный препарат фельзартамаба (felzartamab) для лечения системной красной волчанки (СКВ). Это означает, что можно…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
