FDA одобряет Заявку IND для OMS906 при Лечении ПНГ

31 августа 2020 года биофармацевтическая компания Omeros Corporation объявила, что скоро приступит к клиническим испытаниям OMS906. Это решение следует за одобрением FDA Заявки на Исследование Нового Лекарственного Препарата (IND). В настоящее время OMS906 предназначен для лечения пациентов с тяжелой пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). Тем не менее, первые клинические испытания будут использованы для проверки безопасности, эффективности, переносимости, а также фармакодинамики и фармакокинетики на здоровых добровольцах. OMS906 можно вводить внутривенно или подкожно.

OMS906

Так что же такое OMS906? Терапия описана как человеческое моноклональное антитело, нацеленное на маннан-связывающую лектин-ассоциированную сериновую протеазу-3 (MASP-3). Это довольно сложно, так что давайте разберемся в этом. По данным Национального Института Рака (NCI), человеческое (или гуманизированное) моноклональное антитело:

Тип антитела, полученный в лаборатории путем объединения человеческого антитела с небольшой частью моноклонального антитела мыши или крысы. Мышиная или крысиная часть антитела связывается с антигеном-мишенью, а человеческая часть снижает вероятность его разрушения иммунной системой организма.

В этом случае антитело связывается с MASP-3. Это активирует альтернативный путь в системе комплемента. На физиологическом уровне система комплемента регулирует воспаление. Когда MASP-3 не работает, это может вызвать чрезмерную реакцию иммунной системы. Фактически, у пациентов с ПНГ иммунная система атакует стволовые клетки. Ингибируя MASP-3, OMS906 обеспечивает иммунный ответ, одновременно управляя избыточной активацией. Помимо ПНГ, ингибиторы MASP-3 потенциально могут помочь пациентам с атипичным ГУС, черепно-мозговой травмой, артритом, влажной дегенерацией желтого пятна и другим.

Корпорация Omeros начинает набор участников клинических испытаний в сентябре. Если исследование будет успешным, организация начнет клиническое исследование фазы 2 для пациентов с ПНГ.

Пароксизмальная Ночная Гемоглобинурия (ПНГ)

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — это наследственное заболевание гемопоэтических стволовых клеток. Вызванная мутациями гена PIGA, PNH поражает красные и белые кровяные тельца, а также тромбоциты. Генетическая мутация стимулирует производство клеток PNH. Эти клетки выживают, когда иммунная система атакует стволовые клетки. В результате тромбоциты становятся ненормальными, а эритроциты разрушаются. Как правило, ПНГ диагностируется в возрасте от 35 до 40 лет. По оценкам, 30% случаев стали результатом лечения апластической анемии. В среднем после постановки диагноза продолжительность жизни составляет 10 лет.

Симптомы включают:

  • Боль в груди и животе
  • Темная или кровавая моча
  • Болезнь почек
  • Сексуальная дисфункция
  • Усталость
  • Сгустки крови
  • Легкие синяки и кровотечения
  • Одышка / затрудненное дыхание
  • Головная боль
  • Разрушение красных кровяных телец
  • Высокая частота пульса
  • Затруднение глотания

Узнайте больше о ПНГ здесь.

Share this post

Поделиться в facebook
Поделиться в google
Поделиться в twitter
Поделиться в linkedin
Поделиться в pinterest
Поделиться в print
Поделиться в email
Закрыть меню