Недавно биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals объявила о подаче Заявки на Новый Лекарственный Препарат (NDA) и Заявки на Получение Разрешения на Продажу (MAA) для Пегцетакоплана. В случае одобрения, эти заявки позволят пациентам с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) в США и ЕС лечиться с помощью этой терапии.

Пегцетакоплан

Как правило, в Заявке на Новый Препарат и в Заявке на Получение Разрешения на Продажу требуется одобрение продажи нового препарата. NDA занимает центральное место в Соединенных Штатах, в то время как MAA используется в Европе. Эти документы подтверждаются данными клинических испытаний. Что касается Пегцетакоплана, исследователи представили данные фазы 3 исследования PEGASUS. В ходе исследования пегцетакоплан снизил утомляемость и повысил уровень гемоглобина. В настоящее время компания Apellis надеется получить одобрение пегцетакоплана к концу 2020 года.

Пегцетакоплан — экспериментальный ингибитор C3. Компонент комплемента 3 или C3 — это белок, который играет роль в системе комплемента. Обычно C3 активирует иммунную систему и помогает уничтожать чужеродных захватчиков. Но при таких заболеваниях, как ПНГ, система комплемента чрезмерно активна. Ингибируя C3, пегцетакоплан останавливает иммунную систему от атаки и разрушения стволовых клеток. Пегцетакоплан получил статус Орфанного Препарата от FDA. Согласно FDA, этот статус предоставляется:

на лекарства и биопрепараты, которые определены как предназначенные для безопасного и эффективного лечения, диагностики или предотвращения редких заболеваний / расстройств, от которых страдают менее 200000 человек в США или от которых страдают более 200000 человек, но не ожидается, что они окупят затраты разработки и маркетинга лечебного препарата.

Пароксизмальная Ночная Гемоглобинурия (ПНГ)

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), вызванная спонтанными мутациями гена PIGA, является редким заболеванием гемопоэтических стволовых клеток. Он вызывает повреждение красных и белых кровяных телец, а также тромбоцитов. В большинстве случаев диагноз ставится в возрасте от 35 до 40 лет. Заболевание одинаково поражает мужчин и женщин. Как правило, выживаемость составляет около 10 лет после постановки диагноза. ПНГ также представляет собой повышенный риск развития лейкемии. Симптомы включают:

• Усталость
• Темная или кровавая моча
• Постоянная боль в груди
• Головная боль
• Одышка
• Сгустки крови
• Нарушение функции костного мозга
• Брюшные судороги
• Затруднение глотания
• Высокая частота пульса
• Плохая функция почек

Узнайте больше о ПНГ здесь.