Буквально на прошлой неделе биофармацевтическая компания Mustang Bio объявила о присвоении своему терапевтическому кандидату MB-207 статуса Орфанного Препарата. Эта уникальная лентивирусная генная терапия предназначена для ранее леченных пациентов с Х-сцепленным тяжелым комбинированным иммунодефицитом (XSCID). В частности, ранее лечившиеся пациенты использовали трансплантаты гемопоэтических стволовых клеток.
MB-207
MB-207 — это лентивирусная генная терапия, то есть доставляется с помощью лентивируса. По данным Gene Therapy Net:
Лентивирус — это род семейства Ретровирусы, характеризующийся длительным инкубационным периодом. Лентивирусы могут доставлять значительный объем генетической информации в ДНК клетки-хозяина, поэтому они являются одним из наиболее эффективных методов вектора доставки генов.
Исследователи из Национального Института Аллергии и Инфекционных Заболеваний изучают MB-207 почти 8 лет. В настоящее время он также анализируется в двух клинических испытаниях фазы 1/2 для пациентов с XSCID (старше 2 лет), которые ранее получали трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
FDA присвоило MB-207 статус Орфанных Лекарств и Редких Детских Заболеваний. Эти обозначения обозначают лечение, которое удовлетворяет неудовлетворенные потребности пациентов с редкими заболеваниями (200000 или менее граждан США). Получив статус Орфанного Препарата, компания Mustang Bio также получила налоговые льготы и семилетнюю эксклюзивность на рынке, если препарат одобрен. Двигаясь вперед, компания Mustang Bio надеется подать заявки на новые исследуемые лекарства (IND) для проведения клинических испытаний фазы 2 для оценки безопасности, эффективности и переносимости MB-207.
XSCID
Х-сцепленный тяжелый комбинированный иммунодефицит (XSCID), также известный как «синдром мальчика в пузыре», является наследственным генетическим заболеванием, которое поражает почти только мужчин. Это потому, что женщинам потребуются два мутировавших или дефектных гена, а мужчинам — только один. Примерно 1 из 225 000 новорожденных имеет XSCID, вызванный мутациями гена IL2RG. Согласно справочнику Genetics Home Reference:
Ген IL2RG предоставляет инструкции по созданию белка, который имеет решающее значение для нормального функционирования иммунной системы, [особенно] для роста и созревания развивающихся клеток иммунной системы, называемых лимфоцитами. Лимфоциты защищают организм от потенциально опасных захватчиков, вырабатывают антитела и помогают регулировать всю иммунную систему.
Мутировавшие генетические копии останавливают правильное развитие и функционирование лимфоцитов. Далее, организм не может бороться с инфекциями. Из-за этого пациенты с XSCID часто испытывают частые инфекции, кожную сыпь, молочницу и хроническую диарею. Дополнительные симптомы включают пневмонию, плохой рост и развитие и бронхит. Без лечения XSCID часто приводит к летальному исходу в младенчестве. Фактически, многие нелеченные пациенты не доживают до двух лет. Современные методы лечения включают трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток. Во многих случаях пациенты нуждаются в заместительной терапии иммуноглобулином на протяжении всей жизни.
Узнайте больше о XSCID здесь.
