30 сентября 2020 г. компания BioCryst Pharmaceuticals («BioCryst») обнародовала многообещающие данные о своем лекарственном препарате-кандидате BCX9930. Терапия пероральным ингибитором фактора D предназначена для лечения пациентов с ранее нелеченной пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).
BCX9930
Обнаруженный, а затем разработанный компанией BioCryst, BCX9930 является ингибитором фактора D. Согласно ScienceDirect, фактор дополнения D:
представляет собой сериновую протеазу, которая расщепляет связь лизин-аргинин в факторе B и тем самым участвует в активации альтернативного пути.
Проще говоря, фактор D — это фермент альтернативного пути, который активирует и усиливает систему комплемента. Поскольку система комплемента играет роль в иммунной функции и стимулирует воспаление, чрезмерно активная система комплемента приводит к серьезным воспалительным нарушениям. BCX9930 разработан для подавления иммунного ответа при ПНГ.
В настоящее время BCX9930 все еще находится в фазе 1 клинической разработки. Однако компания BioCryst исследовала безопасность, эффективность и переносимость терапии. Пациенты с тяжелым, но ранее не леченным (без лечения) ПНГ получали монотерапию в дозе 400 мг в течение 6+ недель. Терапия снизила ЛДГ и повысила уровень гемоглобина. Это эффективный способ повышения уровня гемоглобина без необходимости переливания крови.
Кроме того, BCX9930 оказался безопасным, эффективным и хорошо переносимым. Побочные эффекты включали головную боль и легкую сыпь. Однако побочных реакций средней и тяжелой степени тяжести обнаружено не было. В соответствии со своим обещанием, BCX9930 получил обозначения Ускоренной Процедуры (Fast Track) и Орфанного Препарата (Orphan Drug).
Пароксизмальная Ночная Гемоглобинурия (ПНГ)
Вызванная мутациями гена PIGA, которые вызывают быстрое размножение клеток ПНГ, пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) представляет собой нарушение кроветворных стволовых клеток (HSC), которое поражает тромбоциты, а также красные и белые кровяные тельца. ПНГ заставляет иммунную систему ошибочно атаковать стволовые клетки. Оно также разрушает клетки крови. Около 30% случаев ПНГ возникает в результате лечения апластической анемии. Как правило, пациентам ставят диагноз в возрасте от 35 до 40 лет. В легких случаях пациенты могут выжить некоторое время. Однако общая выживаемость составляет около 10 лет после постановки диагноза. Симптомы включают:
- Одышка или затрудненное дыхание
- Усталость
- Темная кровавая моча
- Боль в груди
- Головные боли
- Высокая частота пульса
- Затруднение глотания
- Повреждение почек
Узнайте больше о ПНГ здесь.
