На этой неделе FDA США объявило, что они одобрили препарат Нукала (меполизумаб) для лечения пациентов с гиперэозинофильным синдромом, редким хроническим заболеванием крови, которое вызывает повреждение органов. Нукала уже доступна для пациентов с тяжелой формой астмы и эозинофильным гранулематозом. Тем не менее, это лечение будет первой терапией, одобренной для лечения пациентов с ГЭС за 14 лет.
Гиперэозинофильный Синдром
Гипереозинфильный синдром — редкое заболевание крови, известное высоким уровнем лейкоцитов, обычно регулирующих иммунную систему, известных как эозинофилы. Избыток эозинофилов нарушает работу органов, вызывая повреждение всего тела. Пациенты по-разному испытывают поражение органов, причем некоторые общие области включают сердце, кожу, легкие, костный мозг и нервную систему.
Новый препарат Нукала одобрен для взрослых и детей от 12 лет и старше, у которых наблюдались симптомы в течение как минимум шести месяцев без какой-либо идентифицируемой причины, кроме крови.
В пресс-релизе FDA Доктор Энн Фаррелл, директор Центра Оценки Лекарств и Исследований FDA, сказала:
«Сегодняшнее одобрение знаменует собой первый раз за более чем десятилетие, что существует новый одобренный FDA вариант лечения для пациентов с гиперэозинофильным синдромом. FDA стремится помочь разработать безопасные и эффективные варианты лечения этой группы редких и изнурительных заболеваний крови и других редких заболеваний ».
Результаты Исследований
В настоящее время лекарство соответствует множеству строгих требований, необходимых для утверждения FDA. В исследовании были рандомизированы субъекты и использовалось плацебо для определения контрольной группы. Исследование было двойным слепым, то есть ни пациенты, ни врачи не знали, кто получал препарат по сравнению с плацебо. В ходе исследования было установлено, какое количество испытуемых испытали вспышку ГЭК в течение 32 недель лечения. Согласно FDA,
«Вспышка ГЭС определялась как ухудшение клинических признаков и симптомов ГЭС или увеличение эозинофилов (белых кровяных телец, борющихся с болезнью), по крайней мере, в двух случаях».
Они обнаружили, что у пациентов, получавших Нукалу, было в среднем на 50% меньше обострений, при этом 28% из группы лечения имели обострения по сравнению с 56% в группе плацебо. Любые обострения также имели место позже в ходе исследования. Побочные эффекты включали боль в руках, ногах и ступнях, а также инфекцию верхних дыхательных путей. У некоторых также развился опоясывающий лишай.
Это захватывающая новость для сообщества ГЭС, которое ожидало появления этого препарата, пока он проходил испытания и обзоры. Теперь пациенты узнают, подходит ли им этот новый вариант.
