В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Rallybio объявила, что первому участнику была введена доза в клинических испытаниях фазы 1/2. В настоящее время в испытании участвуют только здоровые участники мужского пола. Фаза 1/2 исследования будет оценивать RLYB211 как потенциальное средство лечения аллоиммунной тромбоцитопении у плода и новорожденного (НАИТ).
RLYB211
RLYB211, разработанный компанией Rallybio, представляет собой исследуемый гипериммунный глобулин плазмы. Как правило, при НАИТ у матери и плода нет одного и того же антигена тромбоцитов человека (HPA), которым является HPA-1. Таким образом, матери проходят процесс аллоиммунизации. В статье, опубликованной в Revista Brasileira de Hematologia e Hemoterapia, исследователи объясняют:
Аллоиммунизация определяется как иммунный ответ на чужеродные антигены после воздействия генетически различных клеток или тканей.
В этом случае иммунная система матери отмечает HPA-1 плода как чужеродный и пытается атаковать его. Однако это может быть опасно, так как разрушает тромбоциты плода. RLYB211 создается из плазмы, полученной от женщин, аллоиммунизированных к HPA-1a (HPA плода). Подавляя иммунную систему от атак, RLYB211 улучшает исходы для зародыша. В настоящее время нет одобренных методов лечения НАИТ. Однако RLYB211, похоже, уже в пути — с обозначениями как Орфанных Препаратов, так и Редких Детских Заболеваний.
В рамках фазы 1/2 клинического исследования будет оцениваться соответствующая доза, безопасность, эффективность и фармакокинетика RLYB211. Включены три группы.
Аллоиммунная Тромбоцитопения Плода и Новорожденного (НАИТ)
Обычно тромбоцитопения называется недостаточным количеством тромбоцитов. Обычно тромбоциты предотвращают кровотечение, образуя сгустки. Однако тромбоцитопения означает, что у людей чрезвычайно низкий уровень тромбоцитов, вызывающий легкое и чрезмерное кровотечение, кровянистую мочу и стул, усталость, желтуху и даже увеличение селезенки. Аллоиммунная тромбоцитопения плода и новорожденного (НАИТ) — это заболевание крови, которое может вызвать тяжелую тромбоцитопению у новорожденных. По данным Информационного Центра по Генетическим и Редким Заболеваниям:
НАИТ приводит к разрушению тромбоцитов у плода или младенца из-за несоответствия тромбоцитов матери и ребенка. Определенные молекулы (антигены) на поверхности тромбоцитов ребенка распознаются иммунной системой матери как чужеродные, [которая] затем создает антитела, которые атакуют и разрушают тромбоциты ребенка.
Организация продолжает:
Хотя НАИТ может возникать всякий раз, когда кровь матери смешивается с кровью ребенка, обычно он запускается, когда мать контактирует с кровью ребенка во время родов.
Симптомы включают:
- Тромбоцитопения
- Пурпура или петехии, высыпания, вызванные кровеносными сосудами под кожей
- Кефалогематома, или скопление крови между черепом и скальпом
- Легкие синяки и кровотечения
- Кровянистая моча
Однако в тяжелых случаях эпизоды кровотечения, связанные с НАИТ, могут быть фатальными.
