Недавно биофармацевтическая компания Everest Medicines («Everest») объявила о положительных результатах исследования NefIgArd фазы 3, которое проводилось ее партнером по лицензированию Calliditas Therapeutics AB («Calliditas»). Вместе компании стремятся найти лечение для пациентов с редкими заболеваниями в Китае и по всей Азии. В ходе исследования фазы 3 Нефекон оценивался как потенциальное средство лечения пациентов с первичной IgA-нефропатией (IgAN).

Клиническое Испытание NefIgArd

Всего в клиническом исследовании приняли участие 199 пациентов. В ходе исследования ученые проанализировали влияние Нефекона на пациентов с IgAN. Нефекон представляет собой состав будесонида для перорального введения. При введении Нефекон доставляет лечение непосредственно на пластырь Пейера, область подвздошной кишки. После доставки Нефекон опосредует производство IgA.

Во время клинических испытаний исследователи обнаружили, что Нефекон снижает протеинурию или избыток белка в моче. Кроме того, он улучшил и стабилизировал расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ). В целом, Нефекон продемонстрировал значительное улучшение в течение длительного времени (1 год) и значительное улучшение по сравнению с плацебо. Лечение также было безопасным и хорошо переносимым. Нефекон еще не одобрен для использования, но получил статус Орфанного Лекарства в США и Орфанный Лекарственный Продукт в Европе.

В конечном итоге компания Calliditas надеется подать заявку на лекарство в FDA и EMA для ускоренного утверждения в 2021 году. Наконец, компания Everest зачислит 160 пациентов для клинических испытаний фазы 3, чтобы продолжить оценку эффективности Нефекона.

IgA Нефропатия (IgAN)

IgA-нефропатия (IgAN), также известная как болезнь Бергера, является хроническим прогрессирующим заболеванием почек. Это происходит, когда в почках накапливается белок иммуноглобулин А (IgA). Обычно IgA играет роль в иммунном ответе и защищает организм от «чужеродных захватчиков». Но когда накапливается слишком много, это вызывает воспаление и повреждение почек. В результате функция почек снижается, поскольку почки изо всех сил пытаются отфильтровать отходы. Кроме того, кровь и белок начинают просачиваться в мочу, вызывая дальнейший ущерб. Как правило, IgAN прогрессирует до почечной недостаточности. Исследователи не совсем уверены, что вызывает IgAN. Есть некоторые споры о том, вызвано ли это вирусными инфекциями, генетикой или иммунной системой. Мужчины чаще имеют IgAN, чем женщины.

Хотя симптомы могут не проявляться годами, пациенты могут ожидать следующего:

• Повышенное артериальное давление
• Кровянистая или пенистая моча
• Усталость
• Сонливость
• Протеинурия (избыток белка в моче)
• Боль, особенно в паху, боках и спине
• Отек рук и ног
• Гриппоподобные симптомы

Узнайте больше об IgAN здесь.