Согласно сообщению GlobeNewswire, компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. недавно объявила, что ее препарат беротралстат (продаваемый как Orladeyo) будет доступен в Великобритании в рамках программы Раннего Доступа к Медицине (EAMS). Это произошло после положительного заключения Агентства по Регулированию в Области Медицины и Здравоохранения (MHRA). Препарат будет разрешен к применению пациентам в возрасте не менее двенадцати лет, живущим с редким заболеванием, наследственным отеком Квинке.
О Наследственном Ангионевротическом Отеке (НАО)
Наследственный ангионевротический отек — это генетическое заболевание, характеризующееся хроническими эпизодами отека, которые могут поражать несколько участков тела. Заболевание вызвано мутациями, затрагивающими ген SERPING1. Приступы отека обычно происходят каждые две недели или около того; они обычно могут длиться несколько дней. Отек может затронуть конечности, пищеварительный тракт, лицо и дыхательные пути, причем закупорка дыхательных путей является наиболее опасным осложнением. Рвота и боль в животе могут сопровождать приступы, если поражен пищеварительный тракт. Лечение включает снижение вероятности появления приступов и предотвращение их обострения, когда они появляются. Наследственный ангионевротический отек, как правило, опасен для жизни, если его не лечить. Распространенность этого заболевания оценивается от одного из 10 000 до одного из 50 000, по крайней мере, в США и Канаде. Чтобы узнать больше о наследственном ангионевротическом отеке, нажмите здесь.
Об Orladeyo
Препарат предназначен для предотвращения приступов отека, а не для купирования уже начавшегося приступа. Orladeyo доступен перорально и предназначен для приема один раз в день, что делает его более удобным вариантом для пациентов, который может значительно улучшить общее качество их жизни.
О Схеме Раннего Доступа к Медицине (EAMS)
Лекарства в рамках EAMS обычно предназначены для лечения тяжелых и потенциально опасных для жизни заболеваний, которые не имеют эффективных терапевтических возможностей и имеют неотложную неудовлетворенную медицинскую потребность. С другой стороны, эти лекарства могут иметь серьезные преимущества перед существующими методами лечения. EAMS позволяет пациентам использовать лекарство до того, как оно получит официальное разрешение Европейской Комиссии на продажу.
Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) рассматривает маркетинговую заявку на Orladeyo, и ожидается, что официальный вердикт будет вынесен к весне 2021 года.
