В недавнем пресс-релизе клиническая биофармацевтическая компания на Abeona Therapeutics Inc. («Abeona») сообщила, что компания успешно провела встречу типа B с FDA. Во время встречи компания Abeona объяснила конечные точки исследования фазы 3 VIITAL, в котором будет оцениваться EB-101 у пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ).

EB-101

Согласно FDA, встреча типа B может принимать несколько форм, включая, но не ограничиваясь:

• Обсуждение программ разработки лекарств для препаратов, получивших статус Прорывной Терапии.
• Встречи по предварительной заявке на новый лекарственный препарат (pre-IND), предварительной заявке на новый лекарственный препарат (pre-NDA) и предварительной заявке на получение лицензии на биологические препараты (pre-BLA)
• Оценка стратегий оценки рисков и смягчения их последствий
• Встречи в конце этапа 2 и перед этапом 3

В этом случае компания Abeona хотела убедиться, что они согласуются со своим предложением относительно исследования VIITAL. В исследование будут включены примерно 10-15 пациентов с РДБЭ. У этих пациентов будет около 30 больших хронических ран.

Во время испытания пациенты получат EB-101, аутологичную генно-корректируемую клеточную терапию. EB-101 работает, доставляя пациентам функциональную версию COL7A1, обеспечивая повышенную экспрессию коллагена и дополнительную помощь в заживлении ран. В предыдущем исследовании EB-101 показал длительный ответ, способствуя заживлению ран в течение 2-5 + лет. Теперь, для исследования VIITAL, основные конечные точки включают 50 +% заживления в течение 6-месячного периода и уменьшение боли.

Буллезный Эпидермолиз (БЭ)

Буллезный эпидермолиз (БЭ), обычно вызываемый мутациями генов KRT5 или KRT14, состоит из заболеваний соединительной ткани, которые вызывают образование пузырей на коже от умеренной до тяжелой. Есть три основных формы БЭ. Во-первых, простой буллезный эпидермолиз (ПБЭ) вызывает утолщение кожи ладоней и подошв, наряду с широко распространенными волдырями на руках. Далее, буллезный узловой эпидермолиз (ПоБЭ) приводит к тонкой коже и большим язвенным волдырям. Без лечения эти волдыри могут быть смертельными. Наконец, дистрофический буллезный эпидермолиз (ДБЭ) обычно возникает на руках и ногах. Эта форма вызывает повышенный риск рака кожи.

Исследование VIITAL фокусируется на рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (РДБЭ). Согласно Cure EB, РДБЭ — невероятно болезненное заболевание, которое может вызвать:

• Вздутие глаз, рта и пищевода
• Болезненное питание
• Затруднение глотания
• Анальные трещины
• Запор
• Желудочно-кишечные боли
• Светочувствительность
• Потеря зрения
• Потеря подвижности

К сожалению, у многих людей с РДБЭ до 30 лет развивается рак кожи, например плоскоклеточный рак. В настоящее время лекарства от БЭ не существует.