Мы редко видим статьи о множественной системной атрофии (МСА, также называемом синдромом Шай-Драгера). Заболевание встречается крайне редко и в настоящее время не существует эффективного лечения.
Но, согласно недавней статье в GlobeNewswire, в течение следующего десятилетия мы увидим множество новых методов лечения. В статье Globe перечислено более двадцати компаний, предлагающих новые методы лечения MСA, которые в настоящее время проходят или собираются начать клинические испытания.
О МСА
МСА — нейродегенеративное заболевание со множеством симптомов, влияющих на вегетативные (непроизвольные) действия. Это включает нервную систему, пищеварение, кровяное давление, контроль моторики и другие непроизвольные действия.
По оценкам, количество пациентов с MСA колеблется от пятнадцати до пятидесяти тысяч человек. Заболевание обычно проявляется у людей старше пятидесяти лет и быстро прогрессирует в течение следующих пяти-десяти лет. Пациент теряет двигательную функцию и в конечном итоге оказывается прикованным к постели. На поздних стадиях MСA существует риск пневмонии с возможными летальными респираторными или сердечными осложнениями.
Симптомы MСA
Симптомы обычно включают тремор, скованность, нарушение координации движений, нарушение речи и проблемы с контролем мочевого пузыря. Иногда обморок может возникать из-за изменений артериального давления при вставании со стула или с постели.
Симптомы МСА очень похожи на симптомы болезни Паркинсона, поэтому их трудно диагностировать.
Причина MСA Неизвестна
Исследователи обнаружили накопление белка альфа-синуклеина в клетках, которые поддерживают нервные клетки мозга. Это одна из характеристик MСA.
Альфа-синуклеин накапливается в клетках, которые покрывают нервные клетки. Хотя альфа-синуклеин также накапливается при болезни Паркинсона, он отличается от MСA тем, что появляется в нервных клетках.
О Лечении
В настоящее время лечения MСA не существует. Пациентам с MСA назначают препараты, которые лечат пациентов с болезнью Паркинсона, такие как леводопа в таблетках Синемет. Леводопа используется для контроля симптомов МСА на ранних стадиях заболевания.
Препараты MСA в Разработке
В настоящее время на различных стадиях разработки находятся более двадцати пяти методов лечения МСА. Один из самых передовых препаратов — вердиперстат от Biohaven Pharmaceutical. Вердиперстат разработан для уменьшения нейровоспаления, которое вызывает гибель клеток мозга при нейродегенеративных заболеваниях, таких как MСA и БАС.
В июле 2020 года компания Biohaven объявила, что завершила набор трехсот пациентов с MСA по всему миру. M-STAR — это интервенционное клиническое исследование фазы III (NCT03952806), предназначенное для оценки эффективности и безопасности Вердиперстата.
FDA предоставило Вердиперстату обозначения Ускоренной Процедуры и Орфанного Препарата для лечения MСA. EMA также присвоило статус Орфанного Препарата.
Компании, получившие статус Орфанных Лекарств от FDA, получают стимулы для разработки лекарства от редкого заболевания, которое в противном случае может быть невыгодным. Разработка лекарства от редкого заболевания обычно не позволяет окупить вложенные средства. Другими словами, препарат разрабатывается не для получения прибыли, а для удовлетворения потребностей общественного здравоохранения.
Судя по количеству клинических испытаний и участию более двадцати пяти ключевых компаний, можно с уверенностью сказать, что пока мы находимся в поиске лечения этой пока что неизлечимой болезни.
