Как сообщает PR NewsWire; в марте этого года компания Calliditas Therapeutics AB объявила, что подала заявку на новый лекарственный препарат (NDA) для своего нового перорального раствора Nefecon для лечения первичной IgA-нефропатии (IgAN) в Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Они надеются, что заявка получит ускоренное одобрение, что в случае принятия сделает ее первым одобренным лекарственным средством, созданным специально для лечения IgAN.
Первичная IgA-Нефропатия (IgAN),
Первичная IgA-нефропатия (IgAN) — редкое хроническое заболевание почек, которое в конечном итоге прогрессирует до почечной недостаточности. Заболевание, также известное как болезнь Бергера, возникает после того, как у пациента наблюдается накопление антител в почках, часто в результате вирусной инфекции в дыхательной системе или желудочно-кишечном тракте. У мужчин в два раза больше шансов заболеть этим заболеванием, которое обычно начинается в подростковом возрасте, хотя у некоторых пациентов симптомы проявляются только на более поздних стадиях. Хотя они проявляются годами, симптомы в конечном итоге включают кровавую мочу, боль в пояснице, высокое кровяное давление, боль в пояснице под ребрами, усталость, отеки конечностей и почечную недостаточность. Лечение включает в себя помощь нефролога, почечного врача, который может прописать лекарства для снижения артериального давления, для помощи почкам в удалении жидкости из крови, для уменьшения воспаления, для снижения уровня холестерина, а в тяжелых случаях пациенты могут пройти диализ или пересадку почки.
Успех Nefecon
Заявка была основана на исследовании фазы 3, в котором изучалась эффективность препарата. Они протестировали Nefecon против плацебо на 200 взрослых пациентах в рандомизированном двойном слепом исследовании. Исследование показало, что их новое решение эффективно снижает протеинурию — белок, который почки пациента не могут должным образом фильтровать, и стабилизирует рСКФ пациентов. Он хорошо переносился пациентами и доказал свою эффективность в достижении их первичных и вторичных конечных точек. Компания первой нашла решение для лечения IgAN, прошедшее 3-ю фазу клинических испытаний.
Те, кто работает над проектом, воодушевлены этой вехой и будут работать над одобрением FDA. Они знают, что в случае одобрения это будет первое лечение от IgAN, которое поможет удовлетворить неудовлетворенную медицинскую потребность. Их данные подтверждающие, и они верят, что они помогут в процессе утверждения.
«Calliditas уже давно является пионером в лечении IgAN, основанном на точности и модификации болезни, которая фокусируется на происхождении болезни, с надеждой помочь тысячам пациентов, поэтому сегодня действительно особенный день», — сказала генеральный директор Рене Агияр. Люкандер.
Компания надеется, что препарат получит ускоренное одобрение, что позволит ускорить их применение из-за неудовлетворенных потребностей при серьезном заболевании. Вместо этого они одобряют эти препараты на основе суррогатной конечной точки для этого исследования, которая заключалась в снижении протеинурии в группе пациентов по сравнению с плацебо. Они надеются, что следующий этап их исследования будет готов в начале 2021 года, который предоставит подтверждающее исследование, показывающее, что препарат имеет долгосрочные преимущества для работы почек пациентов.
Если Nefecon получит одобрение FDA, это будет первая терапия IgAN, которая была разработана специально для лечения болезни и потенциально может изменить само течение болезни.
