Клинические испытания фазы 3, проведенные компанией Pharnext для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A), только что получили 13,3 миллиона долларов. 7,2 миллиона долларов поступают от существующих акционеров и 6 миллионов долларов — от европейских инвесторов.
Исследование
В этом испытании исследуется терапия под названием PXT3003. Это называется PREMIER. Эта терапия на самом деле представляет собой комбинацию трех различных методов лечения, которые были ранее одобрены. Это налтрексон, сорбитол и баклофен. Каждый из них действует на разные рецепторы нервной системы, ограничивая выработку белка PMP22.
PXT3003 уже получил обозначение Орфанного Лекарства от EMA и FDA, а также обозначение Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA.
Белок PMP22 чрезмерно экспрессируется у пациентов с CMT1A из-за дублирования гена PMP22. Это приводит к потере миелинового покрытия вокруг нервных клеток. Без этого защитного барьера не только обнажаются нервные клетки, но и снижается эффективность электрических сигналов.
PXT3003 приводит к увеличению продукции миелина за счет ограничения продукции PMP22.
Пробная версия PREMIER начнется в этом месяце. Исследователи надеются привлечь в общей сложности 35o пациентов в 50 исследовательских центрах по всему миру. Подробнее о специфике пробной версии вы можете прочитать здесь.
PLEO-CMT
PLEO-CMT был испытанием фазы 3, которое уже продемонстрировало безопасность и эффективность этого лечения. Это испытание также имеет открытое расширение.
В исследовании фазы 3 приняли участие 323 пациента в возрасте от 16 до 65 лет. Все участники получали либо PXT3003 (высокая или низкая доза), либо плацебо при случайном распределении. Каждое лечение проводилось перорально дважды в день в течение 15 месяцев.
187 человек находятся в открытом расширении. Эти люди будут получать лечение в течение 9 месяцев. 130 из этих пациентов получают высокие дозы. Сейчас за ними будут наблюдать более 2 лет, и мониторинг будет продолжаться.
Это испытание фазы 3 было очень успешным. Основная цель была достигнута. У лиц, которым была назначена самая высокая доза терапии, наблюдалось значительное снижение баллов по шкале общих ограничений невропатии. У этой группы лечения также была лучшая скорость ходьбы.
К сожалению, испытание пришлось временно прекратить из-за проблем с производством максимальной дозы препарата. В результате FDA запросило новое испытание фазы 3. В этом цель PREMIER.
PREMIER будет очень похож на PLEO-CMT. Время лечения, возраст пациентов и уровень заболевания участников (от легкой до умеренной) будут такими же. Благодаря исправлению производственных проблем, связанных с высокой дозой препарата, пациенты будут получать либо плацебо, либо высокую дозу PXT3003. Высокая доза теперь поступает в большом объеме жидкости, и была обеспечена точность дозирования .
Снова будут измерены показатели невропатии и ходьбы. Дополнительно будут задокументированы: изменения мышечной силы, нарушения и тяжесть заболевания.
Вы можете узнать больше об этих обновлениях испытаний и этой исследовательской терапии здесь.
