Согласно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Arena Pharmaceuticals, Inc. («Arena»), исследуемая терапия компании, этрасимод получила статус Орфанного Лекарства от FDA. В настоящее время компания Arena оценивает этрасимод как потенциальное средство для лечения пациентов с эозинофильным эзофагитом (ЭoЭ).

Этрасимод

Так что же такое этрасимод? Согласно компании Arena, этрасимод — это:

исследуемый пероральный селективный модулятор рецептора S1P, принимаемый один раз в день, предназначенный для частичного и обратимого снижения уровня лимфоцитов в очагах воспаления, сохраняя при этом компоненты иммунной функции.

В настоящее время исследователи оценивают этразимод на предмет ЭoЭ в клинических испытаниях фазы 2b. Приблизительно 100 пациентов зарегистрировались или будут зачислены. В ходе исследования ученые стремятся понять безопасность, эффективность и переносимость 1-2 мг этразимода.

Помимо ЭoЭ, компания Arena изучает способы лечения таких заболеваний, как язвенный колит (UC) и болезнь Крона. Обозначение Орфанного Препарата было присвоено ЭoЭ. Это особенно важно, поскольку в настоящее время нет одобренных FDA средств лечения ЭoЭ. Таким образом, если этрасимод будет одобрен в будущем, он восполнит неудовлетворенную потребность пациентов.

В целом обозначение «Орфанное Лекарство» присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения американцев с «редкими» заболеваниями или состояниями. В этом случае «редкий» относится к любому заболеванию, которым страдают менее 200 000 американцев. Помимо звания, компания Arena также получила ряд льгот и поощрений. Например, статус Орфанного Лекарства предусматривает до 7 лет эксклюзивности на рынке (если / когда лекарство будет одобрено), налоговые льготы, освобождение от уплаты сборов и дополнительную помощь со стороны FDA.