Как сообщает Fierce Pharma; компания BridgeBio получила одобрение FDA на свое новое целевое средство для лечения рака, Truseltiq. Это первое одобрение для биотехнологической компании на лекарство от рака и второе на сегодняшний день одобренное FDA лекарственное средство.

Лечение прошло с ускоренным одобрением для лечения пациентов с холангиокарциномой рака желчи, у пациентов с уже пролеченным или местнораспространенным раком и метастатическим раком желчных протоков со слиянием или перестройкой FGFR2.

FDA ускорило разработку Truseltiq компании BridgeBio вместе с ускоренным одобрением для лечения пациентов с местнораспространенным или метастатическим раком желчных протоков, получавших по крайней мере одно предыдущее лечение, со слиянием или перестройкой FGFR2.

Рак желчных протоков или холангиокарцинома (CCA) — редкий рак печени, поражающий желчные протоки. Рак начинается в клетках, выстилающих трубки, по которым желчь попадает в желчный пузырь и тонкий кишечник. Это вызывает у пациентов боль в животе, усталость, зуд, желтуху, белый стул и потерю веса. Хотя существует несколько вариантов лечения, включая трансплантацию, химиотерапию, хирургическое вмешательство, дренаж желчевыводящих путей, а теперь есть и два варианта лечения лекарствами, ни один из них не является очень эффективным. Только 9% пациентов с CCA выживают через пять лет после постановки диагноза.

Лекарство от рака Truseltiq, ранее известное как инфигратиниб, появилось в результате исследования фазы 2, в котором лечение проводилось 108 пациентам с поздней стадией CCA, которые уже пробовали предыдущую терапию. Каждый участник получал 125 мг препарата каждые три дня из четырех в течение 28-дневного цикла, пока их заболевание не стало слишком прогрессивным.

Исследователи обнаружили, что 23% участников ответили на лечение, которое длилось в среднем пять месяцев. Этого было достаточно для ускоренного процесса утверждения FDA.

Многие пациенты с CCA подвергаются операции по удалению рака, но для пациентов, для которых это невозможно, не так много эффективных вариантов лечения. Ужасное заболевание означает, что постановка диагноза резко снижает продолжительность жизни человека, а для неоперабельных случаев пятилетняя выживаемость составляет 0%. Tuseltriq станет вторым фармацевтическим препаратом после препарата Incyte Pemazyre, который был одобрен в апреле прошлого года для лечения рака желчных протоков с помощью слияния FGFR2 или другой перестройки.

Предыдущий вариант, Pemazyre, был первым одобренным FDA лекарством, специально созданным для лечения этого заболевания, но он имел высокую цену — почти ежедневное лечение обходилось пациентам от 136 000 до 153 000 долларов при стандартной продолжительности лечения в шесть месяцев. Напротив, пациенты теперь также могут получить доступ к предложению Bridgebio в размере 129 000 долларов на тот же период в шесть месяцев, хотя расходы по-прежнему огромны, но экономят около 5%.

Хотя смена лекарств может быть разрушительной, и пациенты, как правило, придерживаются процедур здравоохранения, более низкая цена Truseltiq может дать лекарству преимущество по стоимости по сравнению с Pemazyre, когда оно станет доступным.

—

Для пациентов с этим разрушительным заболеванием приветствуются любые новые возможности и понимание их состояния. Второй вариант через два года является важной вехой, и сообщество добивается прогресса в направлении улучшения самочувствия.