По данным Cancer Network, орелабрутиниб (orelabrutinib), ингибитор тирозинкиназы Bruton (BTK), недавно получил статус Прорывной Терапии в США. В то время как лечение также показано пациентам с рецидивирующим или рефрактерным (R / R) хроническим лимфоцитарным лейкозом (CLL), назначение прорывной терапии было предоставлено пациентам с R / R лимфомой из мантийных клеток (MCL).
Орелабрутиниб
Орелабрутиниб, разработанный InnoCare Pharma Ltd. («InnoCare»), описывается как:
перорально доступный мощный ингибитор BTK, который необратимо связывается с BTK, вызывая активацию нижестоящей киназы и гибель клеток. Орелабрутиниб был разработан с одним кольцом в центре каркаса вместо слитого двухциклового ядра [для передачи] более высокой селективности … что должно приводить к меньшему количеству побочных эффектов, не соответствующих цели.
Обозначение «Прорывная Терапия» было присвоено на основании данных фазы 2 клинического исследования по оценке орелабрутиниба у пациентов с MCL. Всего в исследование было включено 106 пациентов. В течение периода наблюдения 87,9% (93 пациента) достигли объективного ответа, хотя продолжительность ответа и конечные точки выживаемости без прогрессирования не были достигнуты. Хотя лечение было относительно безопасным и хорошо переносимым, побочные эффекты включали лейкопению (низкий уровень лейкоцитов), нейтропению (низкий уровень нейтрофилов), тромбоцитопению (низкий уровень тромбоцитов) и высокое кровяное давление.
Статус Прорывной Терапии предоставляется для ускорения разработки и пересмотра лекарств и биопрепаратов, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний. Чтобы получить этот статус, препарат должен также показать улучшение или эффективность по сравнению с доступными в настоящее время вариантами лечения. Помимо обозначения прорывной терапии, орелабрутиниб также получил статус Орфанного Препарата от FDA.
Лимфома Клеток Мантии (MCL)
Как форма неходжкинской лимфомы (НХЛ) лимфома мантийных клеток (MCL) поражает лимфатическую систему. В частности, MCL возникает из раковых B-клеток (типа лейкоцитов) в зоне мантии. Причина MCL неизвестна. Однако рак был связан с чрезмерным высвобождением белка циклина D1, вызывая неконтролируемый рост В-клеток. На ранних стадиях у многих пациентов симптомы отсутствуют. Однако по мере прогрессирования состояния симптомы включают:
- Тошнота и рвота
- Безболезненное увеличение лимфатических узлов, обычно на шее, горле, локтях, плечах или груди.
- Потеря аппетита
- Непреднамеренная потеря веса
- Лихорадка
- Диарея
- Боль в пояснице / давление
- Увеличенные миндалины, печень и / или селезенка
- Ощущение «полноты»
- Несварение, изжога или вздутие живота
- Головная боль (если распространяется на спинной мозг)
- Потеря равновесия и координации (если в разных местах)