Как недавно сообщалось в Medscape, 48 пациентов с миотонической дистрофией типа 1 (DM1) были идентифицированы с помощью реестра DM-Scope, который является крупнейшим сборником данных для популяции DM. В качестве исследуемого препарата в исследовании использовался метформин (Metformin), хорошо известное лекарство от диабета.
О DM1
DM1, мультисистемное заболевание, поражает гладкие и скелетные мышцы. DM1 влияет на сердце, глаза и эндокринную систему, которые выделяют гормоны, контролирующие рост, метаболизм, репродукцию и развитие. Несколько пациентов были отмечены как непригодные из-за различных результатов тестов, в результате чего осталось сорок пациентов, подлежащих оценке.
В период с февраля 2014 г. по май 2015 г. 38 пациентам из группы, собирающейся лечиться (ITT), вводили одну или несколько доз метформина. Все пациенты этой группы получали метформин в дозе 3 мг (в сутки). Однако пятнадцать пациентов были исключены из группы ITT. Десять человек прошли курс лечения и пятеро получили плацебо.
Четыре пациента вышли из группы лечения из-за вызванных метформином побочных эффектов со стороны желудочно-кишечного тракта, которые нельзя было исправить обычными методами лечения.
Что касается первичного результата, группа плацебо продемонстрировала стабильные значения от исходного уровня до обследования на 52 неделе. Для сравнения, группа метформина продемонстрировала повышенную эффективность при каждой оценке.
Анализ показал, что группа метформина показала прогрессирование в анализе по протоколу, который удаляет данные от любого пациента, который не соблюдал протокол. Однако анализы не достигли значимых уровней даже при более высоких оценках в группе метформина.
Визиты к пациентам на шестнадцатой и двадцать восьмой неделях дали аналогичные цифры. Группа метформина продолжала демонстрировать значительное улучшение по состоянию на шестнадцатую неделю.
Вторичный результат показал аналогичные клинические параметры без учета различий в том, лечили или не лечили метформином. Биологические образцы в двух группах были похожи. Клиническими параметрами были функция и сила мышц, электрокардиограмма (ЭКГ), качество жизни и признаки миотонии (мышечные спазмы).
О Вторичных Результатах
В конце концов, биологические образцы в двух группах не различались. Результат не зависел от того, лечили ли пациентов метформином или нет. Клинические параметры включали показатели миотонии, силу и мышечную функцию, ЭКГ и качество жизни.
О Безопасности
Всего у 38 участников было 280 побочных реакций. Группа метформина сообщила о 163, а в контрольной группе — 117. Шестьдесят восемь процентов из 280 событий, по словам администраторов, не были связаны с лечением. Дальнейший анализ нежелательных явлений относит 53% к группе метформина и 88% к контрольной группе.
Еще четыре участника сообщили о серьезных побочных эффектах, один из которых был в контрольной группе, а три — в группе метформина.
Наиболее частыми побочными симптомами были желудочно-кишечные расстройства. Астения (слабость и недостаток энергии) возникла у восьми пациентов в группе метформина и у трех пациентов в контрольной группе.
Шестнадцать пациентов в контрольной группе сообщили о доброкачественных инфекциях, в то время как девять случаев доброкачественных инфекций были зарегистрированы в группе метформина.
Метформин не повлиял на параметры ЭКГ или лабораторные оценки. Также не было случаев гипогликемии или лактоацидоза (накопление молочной кислоты в кровотоке).
Взгляд в Будущее
Миотоническая дистрофия считается неизлечимым заболеванием. Метформин обладает хорошим профилем токсичности и может улучшить подвижность пациентов.
