Согласно статьи от Biospace, фармацевтическая компания Horizon Therapeutics plc недавно объявила, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) утвердило препарат компании Teprotumumab-trbw (продается под названием TEPEZZA ™) в качестве средства для лечения тиреоидной офтальмопатии (TED). Это исторический момент для этого сообщества редких заболеваний, так как в новостях это отмечается как первое в истории одобренное FDA лечение тиреоидной офтальмопатии .
О Тиреоидной Офтальмопатии
Тиреоидная офтальмопатия, которую также называют офтальмопатией Грейвса, является редким воспалительным заболеванием, которое поражает орбитальные и периорбитальные ткани вокруг глаза. Люди с этим заболеванием часто имеют глаза с необычно выпуклым внешним видом. Это аутоиммунное заболевание, означающее, что оно вызвано ненормальным иммунным ответом, при котором система ошибочно атакует здоровую ткань. Хотя это заболевание чаще всего встречается у людей с болезнью Грейвса, оно может возникать одновременно с различными заболеваниями щитовидной железы. Женщины чаще страдают от этого, чем мужчины. Симптомы включают конъюнктивит, втянутые верхние веки, отек, покраснение глаз, отставание век и выпученные глаза. Хотя некоторые случаи легки и решаются сами по себе, более серьезные случаи предполагают неотложную медицинскую помощь из-за сдавления зрительного нерва и должны лечиться незамедлительно. Лечение включает в себя стероиды и другие лекарства для снятия воспаления, хирургическое вмешательство и лекарства для регуляции гормонов щитовидной железы. Чтобы узнать больше о тиреоидной офтальмопатии, нажмите здесь.
О Препарате TEPEZZA
Препарат TEPEZZA относится к категории моноклональных антител и является ингибитором IGF-1R или рецептора инсулиноподобного фактора роста-1. Препарат дал положительные результаты в клинических испытаниях. Препарат оказал существенное влияние на проптоз (выпуклость глаз) у 82,9% пациентов, которые принимали его. TEPEZZA также вызывает разнообразные вторичные улучшения, такие как улучшения в двойном зрении, которые произошли у 67,9% пользователей. Эти два симптома являются одними из самых сложных аспектов тиреоидной офтальмопатии для многих пациентов.
Препарат TEPEZZA получил признание от FDA за его эффективность во время разработки, также получил обозначения «Орфанного Препарата», «Ускоренное Лечение» и «Прорывная Терапия», а также статус Первоочередного Рассмотрения. Компания Horizon продолжит изучение препарата в крупномасштабном испытании, которое позволит оценить долгосрочную безопасность терапии для большей популяции пациентов.
В конечном счете, это одобрение имеет большое значение для сообщества пациентов с тиреоидной офтальмопатией, которые теперь будут иметь возможность увидеть улучшения с помощью терапии, которая точно соответствует их заболеванию.
Что вы думаете об этом одобрении? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
