Согласно данным от Fierce Biotech, в последнее время достигнуты впечатляющие успехи в лечении кистозного фиброза. Последним важным событием была разработка и одобрение препарата Trikafta, который был разработан компанией Vertex и это может принести пользу большинству пациентов с кистозным фиброзом. Однако для небольшого числа пациентов с заболеванием, связанным с редкими мутациями, Trikafta не оказывает никакого влияния. Очевидно, что для этой группы необходимо новое лекарство. Недавно компания ReCode Therapeutics объявила об успешном привлечении 80 миллионов долларов на создание нового лекарства для этих пациентов.
О Кистозном Фиброзе
Кистозный фиброз — это тип генетического расстройства, которое может оказывать воздействие на весь организм, но для него наиболее характерно образование ненормально густой липкой слизи в легких. Эта слизь становится плодородной почвой и средой обитания для потенциально инфекционных бактерий. Многие пациенты должны принимать антибиотики большую часть своей жизни. Это расстройство вызвано мутациями гена CFTR. Симптомы кистозного фиброза включают прогрессирующее снижение функции легких, инфекции легких и пазух, слизистый кашель, жидкий стул, плохой рост, бесплодие у мужчин, деформации концевых фаланг пальцев по типу «барабанных палочек» и проблемы с пищеварением. Лечение включает антибиотики и лекарства или процедуры, предназначенные для поддержания функции легких. Трансплантация легких также является вариантом лечения, когда функция легких резко ухудшается. Ожидаемая продолжительность жизни колеблется до 40 и 50 лет при хорошем уходе. Чтобы узнать больше о кистозном фиброзе, нажмите здесь.
Вмешательство в РНК
Компания ReCode разрабатывает РНК-терапию для лечения кистозного фиброза, связанного с нонсенс-мутациями, и сходного заболевания, называемого первичной цилиарной дискинезией. Для этих методов лечения каждое заболевание связано с определенной мутацией, которую методы лечения будут пытаться исправить. Препарат для лечения кистозного фиброза использует трансферную РНК, которая, мы надеемся, противодействует нонсенс-мутации.
Компания ReCode сообщает, что механизмы для этих методов лечения очень похожи и планирует планы испытаний для них, которые в значительной степени сопоставимы. Если лекарство окажется успешным, компания надеется перевести этот же подход и на другие генетические заболевания, заложив основу для новой волны терапии на основе РНК. Только дальнейшее тестирование и разработка определят, насколько эффективен этот метод в конечном итоге для лечения генетических нарушений.
Что вы думаете об этих экспериментальных методах лечения? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
