Согласно данным от  Fierce Biotech, в последнее время достигнуты впечатляющие успехи в лечении кистозного фиброза. Последним важным событием была разработка и одобрение препарата Trikafta, который был разработан компанией Vertex и…

17 апреля 2020 года - Всемирный день Борьбы с Гемофилией. Это мероприятие проводится с целью повышения осведомленности о гемофилии и других связанных с кровотечением нарушениях. Это день, когда это редкое…

Апрель считается Месяцем Осведомленности о Болезни Паркинсона. В то время как болезнь Паркинсона не считается редкой, компания "Patient Worthy" предпочитает продолжать обеспечивать информацией об этом заболевании, потому что люди, живущие…

22 апреля 2020 года стартует Всемирная неделя первичного иммунодефицита (ПИД). Это будет десятилетняя годовщина мероприятия, целью которого является распространение информации о болезнях ПИД по всему миру. В этом году Всемирная…

15 апреля 2020 года состоится 7-й ежегодный Международный День Болезни Помпе, день понимания и повышения осведомленности о болезни Помпе, организованный Международной Ассоциацией Болезни Помпе. Как и многие редкие заболевания, болезнь Помпе…

Клеточная терапия CAR-T доказала свою эффективность в качестве лечения лимфомы клеток мантийной зоны после того, как ее изучали в Онкологическом Центре Университета Техаса в Андерсоне. Исследование показало, что это лечение…

Как первоначально сообщалось в Biospace, болезнь Кушинга, заболевание из-за чрезмерного количества кортизола, недавно получила свой первый вариант лечения, одобренный FDA для взрослых пациентов, которые не могут получить доступные варианты хирургии.…

Согласно данным от Malvern Daily Record, биофармацевтическая компания Millendo Therapeutics, Inc. недавно опубликовала данные своего клинического испытания фазы 2b. В этом исследовании компании тестировалась экспериментальная терапия ливолетидом (livoletide)для лечения синдрома…

Согласно недавней статье в газете «Parkinson’s News Today», препарат празинезумаб (prasinezumab) вошел во вторую половину второго этапа испытания. Предыдущее исследование, NCT02157714, показало, что терапия снизила уровень альфа-синуклеина, белка, обнаруженного в…

Согласно данным от  globenewswire.com, биофармацевтическая компания Liquidia Technologies, Inc. недавно объявила о том, что Новая Заявка на Лекарственный Препарат (NDA) была официально принята Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами…

Болезнь Крона является очень редким заболеванием на Тайване, так как только 0,2 из каждых 100 000 человек имеют такой диагноз. Из-за этой редкости, на Тайване мало что известно об этой…

Препарат Кабозантиниб недавно был изучен для лечения саркомы Юинга и остеосаркомы. Он продемонстрировал противоопухолевую активность при этих формах раках, что было обнаружено во второй фазе исследования CABONE. О Саркоме Юинга…

По данным Microbiome Times, компания Ilya Pharma получила грант BIO-X® для изучения генной терапии у пациентов с воспалительным заболеванием кишечника (ВЗК). Их кандидаты в препараты для генной терапии на основе…

Согласно пресс-релизу Клиники Майо, новые результаты исследований показывают, что внутриутробные неврологические операции у пациентов с расщеплением позвоночника более успешны в укреплении структуры мозга, чем операции после родов. Исследователи наблюдали за…

Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно подала заявку в Службу Безопасности Лекарственных Средств и Медицинских Изделий Новой Зеландии на проведение клинических испытаний. Они хотят проверить свое лечение кистозного фиброза (муковисцидоза) ARO-ENaC на…

В пресс-релизе Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) недавно было объявлено об одобрении препарата селуметиниба (продается под названием Koselugo) для лечения пациентов в возрасте…

Три когортных исследования STP705, лечения плоскоклеточного рака, достигли своей первичной конечной точки. Это лечение проводится в виде серии инъекций, предлагая альтернативу облучению и хирургии. Продолжающийся успех STP705 приведет к жизнеспособному…

В статье, написанной для The Washington Post, Джессика Слайс пишет о страшном затруднительном положении для пациентов с хроническими заболеваниями, которые вызывают инвалидность. Джессика живет с дисавтономией и гипермобильным синдромом Элерса-Данлоса…

Как это повлияет на моего ребенка? Изменит ли этот диагноз способ лечения моего ребенка? Если возникает чрезвычайная ситуация, есть ли у меня знания, необходимые для принятия соответствующих медицинских решений? Если…

Как первоначально обсуждалось в Muscle Dystrophy News Today, недавнее исследование обнаружило, что повышение уровня утрофина в организме может улучшить мышечную силу, форму и функциональность у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.…

Сеть Health Medicine поделилась, что исследователи нашли потенциальный ранний биомаркер, который мог бы помочь отследить развитие неалкогольной жировой болезни печени. При наличии до 80% пациентов детского возраста с ожирением и…

По словам Орен Голдштейн, генерального директора Vectorious Medical Technologies, дистанционный мониторинг пациентов сейчас важен как никогда. Никто не знает, как долго будет продолжаться пандемия COVID-19 или что это означает для…