ProMIS Neurosciences — это биотехнологическая компания, которая работает над специальной терапией антителами, и недавно они разработали внутриклеточные тела для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Эта же терапия показана для других нейродегенеративных заболеваний, таких как лобно-височная деменция.
Об Амиотрофическом Боковом Склерозе (БАС)
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это прогрессирующее неврологическое заболевание, при котором нервные клетки в стволе головного мозга, мозге и спинном мозге разрушаются. Из-за этого ухудшения мышцы ослабевают, и люди теряют контроль над собой и своими произвольными движениями. На поздних стадиях БАС мышцы, необходимые для дыхания, ослабевают, что приводит к смерти. Существует две формы этого заболевания: спорадическая и семейная. Первая является наиболее распространенной, 90-95% случаев попадают в эту категорию. Семейная означает, что это передается по наследству. БАС является очень редким заболеванием, поскольку его заболеваемость составляет 3,9 на каждые 100 000 человек в Соединенных Штатах. В то время как у кого-либо может быть БАС, белые мужчины в возрасте 60-69 лет подвергаются наибольшему риску.
Медицинские работники не знают причину БАС. Известно, что при семейной форме заболевания мутированный ген наследуется от родителей, но это до сих пор не полностью понятно и составляет лишь 5-10% случаев. Исследователи полагают, что существует связь между лобно-височной деменцией и БАС. Другая теория заключается в том, что воздействие определенных веществ или токсинов приводит к развитию БАС.
Симптомы БАС варьируются между людьми. Они также ухудшаются по мере прогрессирования заболевания. Симптомы начинаются с трудностей с небольших движений и повседневных вещей, таких как ходьба. В начале заболевания люди могут споткнуться и почувствовать слабость в руках и ногах. В процессе развития люди испытывают трудности с речью и глотанием, замедленной и невнятной речью, подергиванием мышц и судорогами, а также с трудностями в поддержании хорошей осанки. На более поздних стадиях люди постепенно не смогут управлять мышцами, что влияет на весь организм. Эта неспособность влияет на такие движения, как мигание. В то время как люди с БАС испытывают потерю мышечной функции, они не теряют своих когнитивных способностей. Их чувства, как правило, тоже не затрагиваются.
Диагноз устанавливается после того, как врач замечает симптомы и проводит тесты, чтобы исключить другие состояния, такие как болезнь Лайма, ВИЧ или рассеянный склероз. Для этого можно использовать анализы крови. После исключения других заболеваний врачи будут использовать электромиографию (ЭМГ), исследования нервной проводимости (NCS) и магнитно-резонансную томографию (МРТ). После установления диагноза лечение часто оказывается симптоматическим, так как не существует лекарства от БАС. Лечение включает в себя физическую и речевую терапию, нутритивную и вентиляционную поддержку, лекарства от депрессии или тревоги, лекарства для снятия напряжения и боли в мышцах, хосписную помощь и рилузол (riluzole), который уменьшает повреждение двигательных нейронов.
О Внутриклеточных Телах
Внутриклеточные тела — это терапия антителами, нацеленная на токсичные белки, которые играют главную роль в нейродегенеративных заболеваниях. Они блокируют распространение этих белков в другие клетки и увеличивают скорость, с которой они умирают. Конкретным белком, на который нацелена терапия компании ProMIS, является TDP-43.
Используя вектор генной терапии, медицинские работники могут вводить эти вещества непосредственно в клетку. Доклинические данные дали положительные результаты, давая надежду исследователям, что это лечение может помочь людям с БАС и другими нейродегенеративными заболеваниями. Они также оценивают другие заболевания, которым могут помочь внутриклеточные тела, поскольку эта терапия обладает способностью нацеливаться на любой неправильно свернутый или токсичный белок.
Надеемся, что результаты этой терапии будут по-прежнему положительными, поскольку те, у кого БАС, нуждаются в жизнеспособной терапии.
Найти источник статьи можно здесь.
