Корпорация Anavex Life Sciences недавно объявила, что проведет клиническое испытание для своей малой молекулы, ANAVEX®3-71. Эта терапия предназначена для лечения нейродегенеративных и нейродевративных заболеваний, таких как синдром Ретта, болезнь Альцгеймера, Паркинсона и других заболеваний центральной нервной системы. Первоначально он был показан для лечения лобно-височной деменции.

О Синдроме Ретта

Синдром Ретта — это тяжелое, редкое неврологическое заболевание, которое в основном поражает женщин. Когда-то считалось, что это форма аутизма, но с тех пор его называют отдельным заболеванием. Это генетическое заболевание с мутацией в Х-хромосоме. Точное местоположение этой мутации и ее последствия неизвестны, но исследователи знают, что это, как правило, спорадическая мутация.

Симптомы этого заболевания обычно появляются между первыми 12-18 месяцами жизни. Эффекты включают замедленный рост мозга, маленькую голову, проблемы с координацией мышц, социальную тревогу, отсутствие языковых навыков, судороги, несогласованное дыхание и напряженный или раздражительный характер.

После того, как эти симптомы будут замечены, врачи проведут клиническое обследование и исключат другие заболевания, такие как аутизм. Генетическое тестирование будет использоваться для подтверждения, и оно также может показать серьезность конкретного случая. Не существует лекарств от синдрома Ретта, и лечение состоит из управления симптомами. Врачи предложат физическую, речевую и трудовую терапию. Они также могут назначать противосудорожные препараты.

О Болезни Альцгеймера

Болезнь Альцгеймера представляет собой прогрессирующее заболевание, которое вызывает дегенерацию и гибель клеток головного мозга. Это происходит поэтапно, причем степень тяжести увеличивается с течением времени. На более поздних стадиях заболевания люди будут испытывать значительную потерю памяти и не смогут выполнять повседневные задачи.

Основным симптомом этого заболевания является потеря памяти. Другие проблемы, с которыми сталкиваются люди, включают проблемы с мышлением и рассуждением, принятием суждений и решений, планированием и выполнением знакомых задач, а также сохранением навыков. Они будут испытывать изменения в личности и поведении. Другие осложнения могут также возникнуть от болезни Альцгеймера, такие как аспирация, пневмония, инфекции, падения, переломы, пролежни, недоедание и обезвоживание.

Медицинские работники считают, что причиной болезни Альцгеймера является сочетание генетических факторов, факторов окружающей среды и образа жизни. В случае с формой болезни Альцгеймера, которую изучает компания Roche, это вызвано генетическими факторами, которые наследуются по аутосомно-доминантному типу. Специалисты здравоохранения знают, что клетки мозга разрушаются и умирают. Они также подозревают, что бляшки и клубки, которые являются белками, также играют важную роль.

Существуют факторы риска, которые могут повысить вероятность развития болезни Альцгеймера. Возраст является основным фактором, так как обычно у людей  это заболевание развивается после 65 лет. Если у кого-то есть родственник, на которого это влияет, они также подвергаются более высокому риску. Женщины также поражаются с большей скоростью, чем мужчины. Те, у кого в прошлом были травмы головы, плохой сон, плохие физические нагрузки и другие вредные привычки, имеют больше шансов заболеть болезнью Альцгеймера.

Врачи обычно диагностируют болезнь Альцгеймера после обнаружения характерных симптомов. Для подтверждения диагноза будут использоваться тесты, такие как физическое и неврологическое обследование и визуализация мозга, такие как МРТ и КТ. После подтверждения наличия болезни Альцгеймера лечение обычно состоит из ингибиторов холинэстеразы и мемамтина.

О Болезни Паркинсона

Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее заболевание, которое поражает центральную нервную систему (ЦНС). Оно характеризуется влиянием на движение через пять различных этапов. По мере прогрессирования заболевания тяжесть увеличивается. Первая стадия характеризуется малой дрожью на одной стороне тела. На втором этапе симптомы более заметны: тремор и ригидность с обеих сторон тела. Третий этап приносит потерю равновесия и замедленное движение, в то время как четвертый этап лишает человека возможности жить независимо. Пятая стадия является наиболее тяжелой, поскольку пациенты не могут стоять или ходить. Галлюцинации и бред являются общими симптомами этой стадии.

Болезнь Паркинсона возникает из-за гибели двигательных нейронов, некоторые из которых продуцируют дофамин. Дофамин важен для передачи сообщений мышцам от мозга, поэтому потеря дофамина приводит к потере двигательных функций. Аномальная активность мозга возникает, когда эти нейроны потеряны. Врачи не знают, почему эти моторные нейроны умирают, но они подозревают, что некоторые факторы, которые играют роль, такие как генетика, факторы окружающей среды, такие как токсины, и тела Леви.

Не существует одобренных FDA методов лечения болезни Паркинсона, и лечение симптоматическое. Варианты лечения включают заменители дофамина, карбидопа-леводопу, ингибиторы МАО-В, ингибиторы катехол-О-метилтрансферазы (СОМТ), антихолинергические средства и амантадин.

ANAVEX®3-71

ANAVEX®3-71 представляет собой небольшую молекулу, предназначенную для нацеливания на мускариновые рецепторы M1 и sigma-1. Применяется перорально. FDA предоставило ему статус Орфанного Препарата для лечения лобно-височной деменции (ЛВД), но компания Anavex решила расширить свои показания после результатов доклинических испытаний.

Эти исследования оценивали эффекты ANAVEX®3-71 на мышах и обнаружили, что это приводило к изменяющей активность для болезни Альцгеймера. Именно эти результаты привели к объявлению первого этапа испытаний.

В этом испытании примут участие как минимум 36 здоровых участников мужского и женского пола. Оно будет двойным слепым, плацебо-контролируемым и рандомизированным. Используя увеличивающиеся дозы, исследователи оценят безопасность, эффективность, переносимость и фармакокинетику ANAVEX®3-71. Вскоре после этого пациенты с лобно-височной деменцией будут включены в исследование.

Компания Anavex с радостью объявляет о начале этого испытания, поскольку его успех может предложить жизнеспособное лечение для людей с нейродегенеративными нарушениями.

Нажмите здесь для чтения оригинала статьи.

Что вы думаете об этом исследовании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!