На прошлой неделе биофармацевтическая компания Kiniksa Pharmaceuticals объявила, что их лекарственное средство, рилонацепт, получило обозначение Орфанного Препарата от FDA. После положительных данных клинического испытания RHAPSODY Фаза 3 рилонацепт может быть эффективным решением для пациентов с перикардитом и рецидивирующим перикардитом.

Обозначение Орфанного Препарата

Для начала, что такое обозначение Орфанный Препарат? В соответствии с FDA, орфанное обозначение лекарственного средства присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний (тех, у которых в стране менее 200 000 пациентов). Как правило, лекарственные препараты с таким статусом улучшают результаты лечения пациентов по сравнению с другими методами лечения. Кроме того, разработчики лекарств получают налоговые льготы, дополнительное общение с FDA и эксклюзивность рынка.

Рилонацепт

Рилонацепт был первоначально разработан компанией Regeneron и в настоящее время используется для лечения криопирин-ассоциированных периодических синдромов (КАПС). Тем не менее, компания Kiniksa лицензировала препарат в 2017 году. Цель состояла в том, чтобы понять эффективность рилонацепта в лечении заболеваний, связанных с IL-1α и IL-1β. У пациентов с рецидивирующим перикардитом рилонацепт блокирует передачу сигналов IL-1α и IL-1β. Препарат вводят подкожно (под кожу) каждую неделю. Вне Обозначения Орфанного Препарата, рилонацепт также получил Обозначение Прорывной Терапии в 2019 году.

Исследование RHAPSODY

В частности, обозначение Орфанного Препарата было присвоено после опубликованных данных клинического испытания фазы 3 RHAPSODY. Рандомизированное исследование стремилось понять эффективность рилонацепта для пациентов с рецидивирующим перикардитом. Всего исследование состояло из 4 конкретных периодов:

• Скрининг
• Период однократного слепого теста: участники сначала получали 320 мг рилонацепта, а затем каждую неделю по 160 мг
• Двойной слепой плацебо-контролируемый период отмены: участники получали по 160 мг рилонацепта каждую неделю или плацебо
• Долгосрочное продление: до 2 лет, когда пациенты получали 160 мг рилонацепта каждую неделю

Испытание в конечном итоге достигло первичных и вторичных конечных точек.

Перикардит

Перикардит — это заболевание, вызывающее воспаление и раздражение перикарда. Перикард — это тонкая мембрана, которая окружает ваше сердце. Хотя причина перикардита неизвестна, некоторые считают, что это заболевание связано с инфекциями или аутоиммунными нарушениями. Например, рецидивирующий перикардит, который возникает в течение 1,5 месяцев после вспышки острого перикардита, обычно является результатом аутоиммунных заболеваний, таких как волчанка.

Симптомы могут отличаться в зависимости от классификации (острые, хронические, рецидивирующие, непрекращающиеся). Тем не менее, они могут включать в себя:

• Сильная боль в груди, которая обычно возникает за грудиной или на левой стороне груди
• Перикардиальный выпот (жидкость вокруг сердца)
• Давление в груди
• Боль в шее и плечах, которая усиливается при глубоком дыхании или кашле
• Одышка
• Высокая температура
• Учащенное сердцебиение
• Усталость
• Общее недомогание

Узнайте больше о перикардите здесь.

Что вы думаете об Обозначении Орфанный Препарат? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!