30 ноября 2020 года биофармацевтическая компания Travere Therapeutics («Travere») объявила, что набор пациентов для клинического испытания DUPLEX фазы 3 завершен. В рамках исследования ученые оценят безопасность, эффективность и переносимость Спарсентана (Sparsentan) у пациентов с фокально-сегментарным гломерулосклерозом (ФСГС). Если это лечение эффективно, оно означает менее инвазивный вариант лечения; многим пациентам с ФСГС и терминальной стадией заболевания почек часто требуется диализ или трансплантация почки.
Спарсентан
В рамках DUPLEX исследователи проанализируют экспериментальное лечение под названием спарсентан, которое сочетает в себе:
антагонизм рецептора эндотелия типа А с блокадой рецептора ангиотензина II.
В целом, это лечение двойного действия предназначено для уменьшения протеинурии и предотвращения прогрессирования заболевания. Спарсентан был разработан для лечения ФСГС, а также другого редкого заболевания почек, называемого IgA-нефропатией. К настоящему времени спарсентан получил обозначения как Орфанный Препарат, так и Орфанное Лекарственное Средство.
Преимущества спарсентана были первоначально продемонстрированы в клинических испытаниях фазы 2 DUET. В ходе этого испытания спарсентан сравнивали с ирбесартаном. В конечном итоге, спарсентан снижает протеинурию гораздо более значительно, чем другой вариант. В дополнение к DUPLEX, Traverse также проведет клинические испытания фазы 3 (PROTECT) на IgA-нефропатию. Если оба испытания будут успешными, данные пойдут на поддержку Заявки на Новый Препарат (NDA).
В рамках полностью зарегистрированного исследования DUPLEX, в котором приняли участие 300 пациентов, исследователи сравнят спарсентан с ирбесартаном. Одна из конечных точек эффективности — ремиссия протеинурии. Данные должны быть доступны в течение первых нескольких месяцев 2021 года.
Фокальный Сегментарный Гломерулосклероз (ФСГС)
Существует три типа фокального сегментарного гломерулосклероза (ФСГС), редкого заболевания почек, при котором рубцовая ткань образуется на клубочках, частях почек, которые фильтруют отходы из крови. Эти три типа бывают первичными, вторичными и генетическими/семейными. Кроме того, у каждого конкретного типа есть своя причина. В то время как первичный ФСГС является идиопатическим (причина неизвестна), вторичный вызван другими заболеваниями, такими как аутоиммунные расстройства, ожирение, апноэ во сне и дефекты почек, а также наследственные последствия генетических мутаций. В целом, ФСГС является ведущей причиной нефротического синдрома и терминальной стадии болезни почек. Симптомы включают:
- Протеинурия (избыток белка в моче)
- Высокое кровяное давление, креатинин и холестерин
- Низкий уровень альбумина в крови
- Отеки вокруг глаз, рук, ног и живота
- Пенистая моча
- Непреднамеренное увеличение веса
