Согласно GuruFocus, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно утвердило Заявку на получение Регистрационного Удостоверения (MAA), поданную биофармацевтической компанией Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum»). MAA была сосредоточена на мараликсибате, исследовательской терапии прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза 2 типа (ПСВХ2). Поскольку MAA было подтверждено, EMA рассмотрит заявку на предмет возможного утверждения.

Мараликсибат

Мараликсибат, разработанный компанией Mirum, вписывается в линейку препаратов компании для лечения пациентов с редкими или серьезными заболеваниями печени. Это новое лечение, применяемое перорально, подавляет апикальный натрий-зависимый переносчик желчных кислот (ASBT). В результате избыток желчных кислот выводится из организма с калом. Когда во всей системе присутствует более низкий уровень желчных кислот, это снижает вероятность повреждения печени, связанного с желчными кислотами. К настоящему времени мараликсибат приняли более 1600 пациентов.

Данные различных исследований показывают эффективность мараликсибата. В исследовании ALGS фазы 2b исследователи определили, что мараликсибат снижает зуд (сильную чесотку), ксантомы и желчные кислоты. Аналогичные преимущества были обнаружены в клиническом исследовании INDIGO фазы 2 для детских пациентов с ПСВХ2; помимо уменьшения зуда и улучшения роста, препарат также улучшил 5-летнюю выживаемость без трансплантации. Хотя препарат относительно хорошо переносится, все же имели место некоторые побочные эффекты, включая диарею, боль и дискомфорт в животе. В настоящее время препарат получил обозначение Прорывной Терапии в США.

Клинические испытания фазы 3 мараликсибата для лечения ПСВХ2 будут предоставлены доступными данными во второй половине 2021 года. Наконец, помимо MAA, компания Mirum также подала Заявку на Новое Лекарство (NDA) в американские регулирующие органы.

Прогрессирующий Семейный Внутрипеченочный Холестаз (ПСВХ)

В целом, прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз представляет собой группу редких заболеваний печени, вызванных дефектами билиарного эпителиального транспортера. Обычно эти переносчики помогают регулировать и транспортировать желчь. Однако эти дефекты предотвращают это за счет холестаза (закупорки желчи), вызывая множество физических проблем. ПСВХ передается по наследству. Есть несколько подмножеств; например, мараликсибат недавно был одобрен для лечения ПСВХ2 или недостаточности насоса для отвода желчных солей. Мутации гена ABCB11 вызывают ПСВХ2, что составляет почти 50% всех случаев ПСВХ. Как правило, ПСВХ воздействует на детей, причем симптомы проявляются до достижения двухлетнего возраста.

Симптомы включают:

• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Зуд
• Цирроз
• Усталость
• Увеличение печени
• Диарея
• Неспособность развиваться
• Проблемы со зрением и балансом
• Суицидальные мысли