FDA недавно одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для FBX-101, что позволило ему перейти к фазе 1/2 клинических испытаний. Эта генная терапия была разработана для лечения болезни Краббе, тяжелой формы детской лейкодистрофии, которая обычно приводит к летальному исходу к двум годам жизни. Поскольку в настоящее время нет одобренного лечения этого заболевания, это одобрение IND знаменует собой большой шаг в правильном направлении для пациентов.
О Болезни Краббе
Болезнь Краббе, также называемая лейкодистрофией глобоидных клеток, является редким заболеванием, которое вызывает разрушение миелина в головном мозге и нервной системе. Он может варьироваться по степени тяжести у разных людей, но обычно заканчивается смертельным исходом к двум годам жизни. Симптомы включают лихорадку, трудности с кормлением, рвоту, потерю контроля над головой, задержку развития, раздражительность, необъяснимый плач, мышечные спазмы и снижение бдительности. Все эти эффекты являются результатом мутировавшего гена, наследуемого по аутосомно-рецессивному типу. Этот ген отвечает за фермент под названием галактоцереброзидаза (GALC), и когда его недостаточно, он позволяет жирам накапливаться. Это накопление затем приводит к разрушению миелина. К сожалению, от этого заболевания нет лекарства. Лечение симптоматическое.
О FBX-101
FBX-101 — это генная терапия аденоассоциированного вируса (AAV), которая является результатом почти 20-летних исследований болезни Краббе. Путем трансплантации гемопоэтических стволовых клеток этот препарат дает организму рабочую копию гена GALC, тем самым увеличивая продолжительность жизни, лечит периферическую и центральную невропатию и корректирует поведенческие нарушения.
Взгляд в Будущее
Разрешение IND было получено после одобрения Институционального Наблюдательного Совета и Институционального Комитета по Биобезопасности. Это не только означает, что клинические испытания FBX-101 могут продвигаться вперед, но также означает, что компания Forge Biologics может перейти от разработки к производству генной терапии.
Это одобрение также воодушевляет пациентов с болезнью Краббе и их семьи, поскольку это может привести к эффективному варианту лечения. Вы можете узнать больше о FBX-101 и его IND здесь.
