Forge Biologics Одобрен для Клинических Испытаний FBX-101, Средства для Лечения Болезни Краббе

FDA недавно одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для FBX-101, что позволило ему перейти к фазе 1/2 клинических испытаний. Эта генная терапия была разработана для лечения болезни Краббе, тяжелой…

Продолжить чтение Forge Biologics Одобрен для Клинических Испытаний FBX-101, Средства для Лечения Болезни Краббе
Редкий Класс: Пигментный Ретинит
source: shutterstock

Редкий Класс: Пигментный Ретинит

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

Продолжить чтение Редкий Класс: Пигментный Ретинит
Ученые Обнаружили Общие Дисфункции при Болезни Шарко-Мари-Тута 1C и 4J
source: pixabay.com

Ученые Обнаружили Общие Дисфункции при Болезни Шарко-Мари-Тута 1C и 4J

Согласно сообщению Charcot-Marie-Tooth News, недавнее клеточное исследование показало, что болезнь Шарко-Мари-Тута типа 1C и типа 4J имеет общий сбой в траектории. И это несмотря на то, что эти два варианта…

Продолжить чтение Ученые Обнаружили Общие Дисфункции при Болезни Шарко-Мари-Тута 1C и 4J

Знакомство с Фондом Super T Mast Cell Foundation

Фонд Super T’s Mast Cell Foundation был создан в 2015 году моей дочерью Тейлор после того, как ей поставили диагноз «нарушение активации тучных клеток». Проехав более двадцати часов, чтобы проконсультироваться…

Продолжить чтение Знакомство с Фондом Super T Mast Cell Foundation
Исследование Проливает Свет на Связь Между Ремиссией Гематурии и Исходами у Пациентов с Иммуноглобулиновой Нефропатией
source: pixabay.com

Исследование Проливает Свет на Связь Между Ремиссией Гематурии и Исходами у Пациентов с Иммуноглобулиновой Нефропатией

Иммуноглобулин А нефропатия (IgAN) - это гломерулярное заболевание, которое может привести к почечной недостаточности. От 70 до 100 процентов у всех пациентов с IgAN также диагностируется микроскопическая гематурия, но исследователи…

Продолжить чтение Исследование Проливает Свет на Связь Между Ремиссией Гематурии и Исходами у Пациентов с Иммуноглобулиновой Нефропатией
Пациенты, Которым Было Выполнено Редактирование Генов CRISPR при Бета-Талассемии и Серповидно-Клеточной Анемии, Не Испытывают Боли
source: pixabay.com

Пациенты, Которым Было Выполнено Редактирование Генов CRISPR при Бета-Талассемии и Серповидно-Клеточной Анемии, Не Испытывают Боли

Первоначальное лечение серповидноклеточной анемии с помощью CRISPR было проведено Виктории Грей в июле 2019 года. Виктория, жительница Фореста, штат Миссисипи, родилась с серповидно-клеточной анемией и с тех пор живет с…

Продолжить чтение Пациенты, Которым Было Выполнено Редактирование Генов CRISPR при Бета-Талассемии и Серповидно-Клеточной Анемии, Не Испытывают Боли
Люди с ВЗК Обеспокоены Тем, Что Их Лекарства Повышают Риск Коронавируса
source: pixabay.com

Люди с ВЗК Обеспокоены Тем, Что Их Лекарства Повышают Риск Коронавируса

Как сообщается в EMJ Reviews, мир настороже, его призывают мыть руки и держаться подальше от пандемии COVID-19. Однако пациенты с воспалительным заболеванием кишечника (ВЗК) обеспокоены тем, что их лекарства для…

Продолжить чтение Люди с ВЗК Обеспокоены Тем, Что Их Лекарства Повышают Риск Коронавируса
Обнаружено, что Операция по Лечению Ожирения Значительно Снижает Риск Рака Поджелудочной Железы
source: pixabay.com

Обнаружено, что Операция по Лечению Ожирения Значительно Снижает Риск Рака Поджелудочной Железы

Согласно EMJ, результаты 20-летнего анализа показали, что операция по снижению веса, используемая для лечения ожирения, также значительно снижает риск развития рака поджелудочной железы. В исследовании было проанализировано 1 435 350…

Продолжить чтение Обнаружено, что Операция по Лечению Ожирения Значительно Снижает Риск Рака Поджелудочной Железы
Было Одобрено Первое Лечение Синдрома Прогерии Хатчинсона-Гилфорда
source: pixabay.com

Было Одобрено Первое Лечение Синдрома Прогерии Хатчинсона-Гилфорда

Родители детей, которым был поставлен диагноз синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS), могут испытать облегчение, узнав, что недавно одобренные FDA капсулы Zokinvy были разработаны для снижения риска смерти из-за этого заболевания. Препарат…

Продолжить чтение Было Одобрено Первое Лечение Синдрома Прогерии Хатчинсона-Гилфорда
Экспериментальное Лечение Может Быть Полезно при Многочисленных Редких и Смертельных Формах Рака
source: pixabay.com

Экспериментальное Лечение Может Быть Полезно при Многочисленных Редких и Смертельных Формах Рака

В то время как новые методы лечения быстро появляются на рынке лекарств, новые варианты лечения рака поджелудочной железы отстают. Но теперь, согласно интервью от OncLive с доктором П.А. Филип, Государственный…

Продолжить чтение Экспериментальное Лечение Может Быть Полезно при Многочисленных Редких и Смертельных Формах Рака
Жизнь с AHP — Редким и Изнурительным Заболеванием
source: pixabay.com

Жизнь с AHP — Редким и Изнурительным Заболеванием

Меня зовут Меган, я живу с острой печеночной порфирией (AHP). Мой путь к здоровью начался с наступлением половой зрелости. Я начала испытывать ужасную тошноту и боль в животе, и после…

Продолжить чтение Жизнь с AHP — Редким и Изнурительным Заболеванием
Эта Семья Может Быть Единственной Канадской Семьей, Страдающей Болезнью Камурати-Энгельмана
source: pixabay.com

Эта Семья Может Быть Единственной Канадской Семьей, Страдающей Болезнью Камурати-Энгельмана

CBC News недавно взяли интервью у Аманды, Брэдли и Брэда Брайта, сплоченной черной семьи, живущей в Новой Шотландии. Брайты объясняют, что работа над первоначальной диагностикой и лечением еще больше сблизила…

Продолжить чтение Эта Семья Может Быть Единственной Канадской Семьей, Страдающей Болезнью Камурати-Энгельмана