Según una historia de CureDuchenne, la compañía de biotecnología Dyne Therapeutics anunció recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversión de capital que respaldará el desarrollo de todas las nuevas terapias de precisión para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno neuromuscular poco común. Dyne se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades musculares graves. Parte del ímpetu para este movimiento es la plataforma FORCE ™ patentada por Dyne, que tiene el potencial de aumentar la efectividad y la eficiencia de un enfoque llamado omisión de exón, que ya se está utilizando para tratar esta enfermedad.
Acerca de la Distrofimuscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, la mayoría de los niños se ven afectados, y las niñas solo ocasionalmente presentan síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen caída, postura anormal para caminar, pérdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los músculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad. con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retardar la progresión de la enfermedad. La vida útil es generalmente en los años treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.Para obtener más información sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic aquí.
Salto de Exón y la Plataforma FORCE
La plataforma FORCE es actualmente la innovación más llamativa que sale de Dyne Therapeutics. Ha sido diseñado desde cero para mejorar la administración de medicamentos que omiten los exones a los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, el músculo liso y el músculo cardíaco. Esto podría mejorar la efectividad de la omisión de exón y reducir la frecuencia de dosificación. Está diseñado para funcionar con una molécula terapéutica desarrollada por Dyne que se compone de un oligonucleótido de omisión de exón unido a un anticuerpo. En última instancia, los desarrolladores esperan que sea lo suficientemente efectivo como para detener la progresión de la atrofia muscular.
Un tratamiento que podría detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne sería un gran avance. Se espera que el enfoque se pruebe en estudios clínicos pronto.
“CureDuchenne Ventures se complace en apoyar a Dyne como parte de nuestro enfoque integral para encontrar una cura para Duchenne”. – Debra Miller, fundadora y CEO de CureDuchenne
“Apreciamos la colaboración y la inversión de CureDuchenne Ventures, que nos ayudarán a avanzar en nuestro enfoque novedoso para abordar la base genética de la DMD”. – Joshua Brumm, presidente y CEO de Dyne Therapeutics
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