Vybion Gana la Designación de Medicamento Huérfano por un Medicamento Experimental de Huntington

Según un artículo publicado en BioPortfolio, a principios de esta semana, la compañía de biotecnología Vybion Incorporated obtuvo la designación de medicamento huérfano por su fármaco INT41 altamente experimental para la enfermedad de Huntington.

Sobre la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington (EH), a veces llamada corea de Huntington,es una enfermedad rara, genéticamente heredada, que hace que las células nerviosas del cerebro se degeneren progresivamente. Después de presentar síntomas visibles, los pacientes de Huntington suelen tener una esperanza de vida de entre 15 y 20 años.

La enfermedad en sí es muy rara, y afecta solo entre el 0,003% y el 0,007% de las personas con ascendencia Europea. La enfermedad es menos común pero todavía existe en otras poblaciones, como en las poblaciones Africanas, Chinas y Japonesas.

Debido a la naturaleza neurológicamente degenerativa de la enfermedad, los efectos físicos y cognitivos suelen ser graves. Los síntomas físicos incluyen contracciones físicas involuntarias que empeoran con la progresión de la enfermedad. Eventualmente, algunos tendrán dificultad al respirar, o tragar. Con el tiempo, los pacientes desarrollan una disminución en sus capacidades de razonamiento y pensamiento; a menudo, los cambios en la personalidad también son detectables.

Huntington generalmente se hereda de uno de los padres. La enfermedad se expresa como en un gen autosómico dominante, lo que significa que solo uno de los padres debe transmitir una copia del gen defectuoso para que el niño desarrolle posteriormente la EH. Sin embargo, algunos individuos aún más raros desarrollarán la enfermedad de Huntington sin que se la haya pasado un padre.

Acerca de INT41

INT41 es un intracuerpo, que es un anticuerpo en sus células que actúa sobre ciertas proteínas. INT41 es administrado por un virus adenoasociado modificado (AAV, por sus siglas en inglés), que en sí mismo no se sabe que cause ninguna enfermedad. Los virus son capaces de penetrar las células con gran eficiencia e, irónicamente, proporcionan el método de introducción más seguro. El medicamento recibió la designación de medicamento huérfano el lunes 3.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a los medicamentos que tratarían solo a un pequeño puñado de estadounidenses (menos de 200,000), y están avanzando hacia o realizando ensayos clínicos. La designación viene con una letanía de beneficios no limitados a créditos fiscales, fondos de prueba adicionales y siete años de exclusividad de mercado sobre medicamentos similares diseñados para tratar la enfermedad de Huntington (pendiente de aprobación final). Algunas compañías existen únicamente para desarrollar estos medicamentos riesgosos pero potencialmente muy valiosos.

Si el nombre de INT41 no era una pista suficiente, la nueva designación de medicamento huérfano no significa en absoluto que el medicamento de Vybion esté listo para el mercado.

Hasta el momento solo se han realizado estudios de animales y métodos de acción (que muestran químicamente cómo se espera que el medicamento funcione en el cuerpo) para INT41. Se deben realizar estudios adicionales antes de que INT41 reciba su archivo de Investigación de Nuevo Medicamento (IND), lo que permitiría realizar pruebas en humanos. Pero Vybion no espera presentar un IND para INT41 hasta 2020 como muy pronto.

Eso significa que un despliegue público es probablemente dentro de cuatro o cinco años, suponiendo que gane la aprobación.


Las designaciones de medicamentos huérfanos aportan muchos beneficios a las compañías farmacéuticas. ¿Crees que es una buena práctica otorgar designaciones tan temprano en la vida de una droga experimental? ¿Por qué o por qué no? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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