ICYMI: La FDA Aprueba la Solicitud de un Nuevo Medicamento y Otorga una Revisión Prioritaria de un Medicamento para el Síndrome de Ehlers-Danlos

De acuerdo a una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica Acer Therapeutics, Inc., anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) de la compañía para su revisión. Esta aplicación es para el medicamento EDSIVO de la compañía como tratamiento para el síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS). La solicitud recibió una Revisión de Prioridad con una fecha de revisión estimada del 25 de junio de este año. Acer Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias para enfermedades raras con necesidades críticas insatisfechas.

Sobre el síndrome de Ehlers-Danlos

El síndrome de Ehlers-Danlos es un grupo de trastornos que afectan el tejido conectivo. Hay varios tipos diferentes que tienen síntomas variados y están vinculados a diferentes mutaciones genéticas. Estas mutaciones pueden ser heredadas o pueden aparecer temprano en el desarrollo de un paciente. Los síntomas pueden incluir articulaciones flojas, piel elástica, cicatrización, dolor, disección aórtica, escoliosis y osteoartritis. El síndrome vascular de Ehlers-Danlos está vinculado a mutaciones del gen COL3A1 y se caracteriza por piel frágil y transparente, pelo delgado, estatura baja, órganos frágiles propensos a la ruptura, rasgos faciales distintivos, pie club e hipermovilidad articular. Sin una cura actualmente disponible, el tratamiento de estos síndromes es de apoyo y se basa en los síntomas a medida que aparecen. La cirugía puede ser utilizada para ayudar a problemas de articulaciones, pero los resultados son variados. Existe una gran disparidad en la severidad de los síntomas; algunos pacientes pueden llevar una vida bastante normal, mientras que otros pueden verse gravemente afectados.El síndrome vascular de Ehlers-Danlos tiene una esperanza de vida promedio de solo 48 años. Para obtener más información sobre el síndrome de Ehlers-Danlos, haga clic aquí.

¿Qué es la Revisión de Prioridad?

La revisión prioritaria es una designación especial otorgada por la FDA que tiene la intención de acelerar el proceso de revisión para ciertos medicamentos. Para calificar, una terapia debe estar respaldada por datos que sugieran que ofrece ventajas significativas sobre las opciones de tratamiento actuales. Alternativamente, debe satisfacer una necesidad médica actualmente insatisfecha.

Acerca de EDSIVO

EDSIVO, o celiprolol, es un medicamento bloqueador beta que se usa comúnmente como tratamiento para la presión arterial alta.Sin embargo, un estudio a pequeña escala sugiere que también podría ser valioso para tratar el síndrome vascular de Ehlers-Danlos. Fue capaz de reducir la frecuencia de roturas y disecciones arteriales. Los investigadores creen que su efecto está relacionado con su capacidad para promover una síntesis más normal del colágeno en estos vasos y reducir la presión sobre los vasos que tienen más probabilidades de romperse.


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