Los Primeros Datos se Publicaron a Partir de Ensayo de la Fase 1B Distrofia Muscular de Duchenne Terapia de Genes

Según una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica Pfizer presentó recientemente datos de su ensayo clínico de fase 1b que probó la terapia genética experimental PF-06939926 de la compañía, que se está desarrollando para tratar la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno progresivo de desgaste muscular. Los datos que presentó la compañía provienen de hallazgos preliminares que se basan en los resultados de solo una parte de los participantes del estudio. El objetivo principal de este ensayo inicial fue evaluar la tolerabilidad y la seguridad de la terapia experimental.

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, la mayoría de los niños se ven afectados y las niñas solo ocasionalmente presentan síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen caída, postura anormal para caminar, pérdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los músculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad. con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retardar la progresión de la enfermedad. La vida útil es generalmente en los años treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad. Para obtener más información sobre la distrofia muscular de Duchenne, haga clic aquí.

Sobre el Ensayo

El ensayo, que aún está en curso, apunta en última instancia a reclutar a un total de 12 pacientes. Estos niños tendrán entre 5 y 12 años de edad. Hasta ahora, a la mitad de los participantes se les ha administrado la dosis de PF-06939926. Se han utilizado dos dosis: 1E14 vg/kg o 3E14 vg/kg. Los resultados de seguridad del ensayo hasta el momento han indicado que los eventos adversos más comunes incluyen fatiga, fiebre, vómitos, reducción del apetito y náuseas. Estos efectos secundarios se informaron dentro de los días posteriores a la administración de la terapia. Casi todos estos efectos han disminuido en un período de una a tres semanas.

Todos los pacientes también tuvieron una respuesta inmune al fármaco, uno de ellos fue hospitalizado y tuvo que someterse a diálisis temporalmente hasta que la respuesta hubiera disminuido. Las biopsias musculares de dos meses después del tratamiento detectaron la presencia de mini distrofina, lo que sugiere que el mecanismo PF-06939926 funciona como se esperaba. Los niveles detectados correspondieron al nivel de dosificación de cada paciente.

Pfizer continuará recolectando más datos de este estudio y también planea realizar ensayos a gran escala en etapas avanzadas para esta terapia.


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