Apellis Pharmaceuticals Lanza un Programa que Investiga el Potencial de APL-9 para Prevenir la Resistencia al AAV en Terapia Génica

Según un comunicado de prensa de Apellis Pharmaceuticals, con sede en Kentucky, la Compañía ha iniciado un programa para investigar el uso de APL-9, un medicamento en investigación, en terapias genéticas que implican el uso de virus adenoasociados. El virus adenoasociado (AAV) es un virus inerte que los científicos usan a menudo en terapias génicas para administrar segmentos modificados de ADN que «anulan» las mutaciones genéticas dañinas.

Aunque no se sabe que el AAV cause ninguna enfermedad, puede desencadenar una respuesta inmune en algunas personas. Los investigadores de Apellis esperan que APL-9 ayude a controlar estas respuestas inmunitarias indeseables.

Acerca de la terapia génica y el virus adenoasociado

La terapia génica es un campo de investigación médica experimental pero emocionante y cada vez más popular. Utiliza genes para tratar o prevenir ciertas enfermedades, especialmente aquellas con un componente genético conocido. Muy a menudo, implica la modificación o introducción de genes a través de medios quirúrgicos o farmacéuticos.

Una de las formas más populares de administrar estos genes modificados es mediante el uso del virus adenoasociado o AAV. El AAV, como otros virus, es excepcionalmente pequeño y sobresale al penetrar las defensas del cuerpo. Al igual que otros virus, es capaz de inyectar parte de su material genético en el de una célula huésped. Eso es lo que lo hace tan atractivo para los investigadores.

Al modificar el código genético contenido en el AAV, los investigadores pueden «programar» el virus para que entregue versiones funcionales de genes que normalmente no funcionan. Los resultados pueden ser impresionantes. Ciertos cánceres y enfermedades neurodegenerativas pueden tratarse con terapias genéticas, que tienden a ser costosas pero pueden proporcionar beneficios significativos con un solo tratamiento, a diferencia de las alternativas de tratamiento a menudo físicamente exigentes.

Sin embargo, existe cierta evidencia que sugiere que la tolerancia del cuerpo al AAV está relacionada con la falta de familiaridad: una vez que la terapia génica se ha administrado a través del AAV, el sistema inmunitario puede desarrollar anticuerpos capaces de responder a la cubierta proteica que forma la capa más externa de un virus. Estos anticuerpos pueden reducir la eficiencia de los virus modificados y, por lo tanto, la eficiencia de las terapias génicas. También pueden evitar la readministración futura del AAV modificado, si fuera necesario.

Acerca de la Respuesta Inmune APL-9 y AAV

Aunque las terapias genéticas pueden proporcionar beneficios sorprendentes, sus etiquetas de precios se encuentran constantemente entre las más pesadas en medicina. La posibilidad de desarrollar una respuesta inmune al AAV es una realidad de la terapia génica que los científicos están trabajando incansablemente para contrarrestar.

Se cree que APL-9 funciona modulando las proteínas C3, que juegan un papel importante en el sistema inmune del complemento, parte del sistema inmune que mejora las capacidades naturales de los anticuerpos y los fagocitos.

Se descubrió que APL-9 era seguro y tolerable en un estudio de fase 1 de 20 individuos sanos, pero se requerirán años de pruebas antes de leer el medicamento de investigación para su aplicación a la Administración de Alimentos y Medicamentos.


Apellis Pharmaceuticals ha iniciado un programa para investigar el uso de APL-9, un fármaco en investigación, en terapias génicas que implican el uso de virus adenoasociados. Lea más en Patient Worthy. ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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