Según una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. ha anunciado que el primer paciente se ha inscrito en el ensayo clínico de fase 3 de la compañía para probar su producto investigador candidato verdiperstat. Este medicamento se está probando como tratamiento para la enfermedad rara de atrofia del sistema múltiple, un trastorno progresivo y degenerativo. Biohaven se centra en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades neuropsiquiátricas y neurológicas.
Acerca de la Atrofia de Sistemas Múltiples (MSA,por sus siglas en Inglés)
La atrofia del sistema múltiple, también llamada síndrome de Shy-Drager, es un trastorno genético neurodegenerativo. Se caracteriza principalmente por la pérdida progresiva de la capacidad de movimiento y el control muscular voluntario. Desafortunadamente, se sabe poco sobre las causas de la atrofia del sistema múltiple, y los investigadores aún no han identificado ningún factor de riesgo claro. Los hombres tienen más probabilidades de verse afectados. Los síntomas son similares a la enfermedad de Parkinson, pero los medicamentos que pueden controlar los síntomas de Parkinson tienen poco efecto. Estos síntomas incluyen movimientos lentos, rigidez muscular, temblores, ataxia e inestabilidad postural. También pueden aparecer otros síntomas que incluyen impotencia, parálisis vocal, problemas del tracto urinario, boca seca y capacidad reducida para sudar. El tratamiento es principalmente de apoyo; La fisioterapia, la rehabilitación y la terapia del habla son útiles para mantener el movimiento y otras capacidades. Existe cierta disparidad en la tasa de progresión de la enfermedad, pero la mayoría de los pacientes solo sobreviven entre 6 y 10 años después de su diagnóstico. Para obtener más información sobre la atrofia del sistema múltiple, haga clic aquí.
Sobre Verdiperstat
Verdiperstat es un inhibidor de la mieloperoxidasa, una enzima que está relacionada con la inflamación y el estrés oxidativo en el cerebro. Los resultados de ensayos anteriores sugieren que este mecanismo de acción puede tener un efecto positivo en pacientes con atrofia de múltiples sistemas. El medicamento ha obtenido la designación de medicamento huérfano tanto en los EE. UU. Como en la UE.
Existe una gran necesidad de opciones de tratamiento más efectivas para la atrofia del sistema múltiple. Actualmente, no hay medicamentos que puedan retrasar o detener la progresión de la enfermedad, que en última instancia es letal. Biohaven espera reclutar un total de 250 pacientes con atrofia de sistemas múltiples para el ensayo clínico. El período de evaluación del tratamiento con verdiperstat, que se comparará con un placebo, durará 48 semanas.
