Según una publicación de BioSpace, Kedrion Biopharma, con sede en Nueva Jersey, anunció recientemente la inscripción del primer participante en su estudio CARES10. CARES10 es un estudio de fase 3 de una inmunoglobulina al 10% de concentración administrada por vía intravenosa para el tratamiento de pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia.
Acerca de las Enfermedades de Inmunodeficiencia
Las enfermedades de inmunodeficiencia primaria (PIDD) son muy diversas: hay más de 200 afecciones reconocidas individualmente, cada una con una causa y un conjunto de síntomas únicos. Sin embargo, como su nombre lo indica, son universalmente similares en el sentido de que se caracterizan por un sistema inmune ausente o gravemente defectuoso. Sin una atención adecuada, el resultado es una infección frecuente y grave.
Quizás el trastorno de inmunodeficiencia más famoso es el VIH. Sin embargo, el VIH y otros trastornos de inmunodeficiencia son diferentes de los PIDD en que los PIDD están, por definición, presentes desde el nacimiento, el resultado de mutaciones genéticas congénitas que se heredan o, a veces, son completamente idiopáticas.
Debido a la increíble diversidad de las condiciones, los pronósticos varían significativamente. Algunos PIDD son con mayor frecuencia fatales que otros, pero los casos varían de forma individual.
Una Infusión Experimental de Inmunoglobulina
Con toda probabilidad, hay inmunoglobulinas en el torrente sanguíneo en este momento, y muchas de ellas. Son un grupo de varias proteínas sanguíneas, que comprenden aproximadamente el 20% del peso de todas las proteínas que se encuentran en la sangre.
Más sinécicamente, se llaman «anticuerpos«. Son producidos por el plasma sanguíneo y juegan una parte importante de la respuesta inmune, se unen a los patógenos y ayudan a su destrucción. Las personas inmunodeficientes a menudo tienen pocas inmunoglobulinas funcionales.
Las soluciones de inmunoglobulinas preparadas externamente para la transfusión de sangre se usaron por primera vez para tratar las PIDD ya en 1952. Los pacientes que requieren infusiones de inmunoglobulinas probablemente lo necesiten regularmente y con frecuencia, a veces tomando unas pocas horas cada dos días.
En un nuevo estudio, Kedrion Biopharma pretende estudiar los efectos de una «inmunoglobulina intravenosa al 10%» en hasta 50 pacientes con PIDD. Hasta 20 ya se han inscrito, y los 30 espacios restantes se completarán entre ahora y enero del próximo año. Los participantes recibirán el tratamiento abierto durante un año y medio, mientras se monitorean los efectos.
La fecha de finalización prevista del estudio es a mediados del 2021. A la espera del éxito en el ensayo de fase 3, Kendrion planea solicitar una solicitud de licencia de productos biológicos de la FDA, lo que permitiría la administración de la solución IV de Kendrion en todo el país.
Las PIDD son condiciones poco frecuentes pero a menudo graves. ¿Qué opinas de este emocionante desarrollo? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].
