El Tratamiento Experimental para la Ataxia Espinocerebelosa Obtiene la Designación de Fármaco Huérfano de la FDA

De acuerdo con una historia de Business Wire, el desarrollador de medicamentos Cadent Therapeutics anunció recientemente que su medicamento en investigación CAD-1883 ha sido galardonado con la Designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta designación es para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa, un trastorno genético raro y progresivo. Cadent se centra en el desarrollo de terapias para trastornos que afectan el movimiento y la cognición.

Sobre la Ataxia Espinocerebelosa (ACS)

La ataxia espinocerebelosa (ACS), también conocida como atrofia espinocerebelosa, es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta al cerebelo, una parte del cerebro que es fundamental para el control y la coordinación del movimiento. Estos trastornos hereditarios a menudo pueden ser fatales. Hay varios tipos diferentes de ataxia espinocerebelosa que están vinculados a una variedad de mutaciones genéticas; muchos tipos son causados por repeticiones del gen CAG. Los síntomas de estos trastornos incluyen ataxia (marcha anormal), convulsiones, mala coordinación de las manos, dificultad para hablar, neuropatía periférica, corea y deficiencias cognitivas. Desafortunadamente, no existe cura para la ataxia espinocerebelosa y el tratamiento se enfoca principalmente en aliviar los síntomas. La terapia física y ocupacional puede ayudar a los pacientes a mantener su movilidad. La terapia génica podría ser una opción potencial en el futuro para tratar la ataxia espinocerebelosa. Existe una gran necesidad de tratamientos más efectivos para este trastorno. Para obtener más información sobre la ataxia espinocerebelosa, haga clic aquí.

Acerca de la Designación de Medicamento Huérfano

La designación de medicamentos huérfanos se reserva normalmente para terapias que se desarrollan para tratar enfermedades que se consideran raras, que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Para calificar para esta designación, el medicamento debe cumplir con una necesidad médica actualmente insatisfecha o debe mostrar ventajas significativas en cuanto a la eficacia o seguridad con respecto a las terapias disponibles en la actualidad. Esta designación otorga varios beneficios a la compañía receptora, como la exención de ciertos aranceles, exenciones fiscales y un período de siete años de exclusividad en el mercado si el medicamento es aceptado por la FDA.

CAB-1883 está diseñado como un regulador innovador de canales SK y es el primer fármaco de este tipo. El objetivo principal de su desarrollo es el tratamiento de trastornos del movimiento como el temblor esencial y la ataxia espinocerebelosa. Se estima que aproximadamente 11,000 personas en los EE. UU. Están afectadas por la ataxia espinocerebelosa.


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