Según una historia de sectorpublishingintelligence.co.uk, la compañía biofarmacéutica Rhythm Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado recientemente los resultados de dos ensayos clínicos de fase 3. Estos ensayos probaron el setmelanotide de drogas experimentales de la compañía como tratamiento para dos trastornos genéticos diferentes: la obesidad por deficiencia de LEPR y la obesidad por deficiencia de POMC. En ambos estudios, el fármaco logró todos los puntos finales primarios y secundarios, lo que indica que podría ser un tratamiento muy útil para estas formas de obesidad genéticamente vinculadas.
Acerca de la Obesidad por Deficiencia de LEPR
La obesidad por deficiencia del receptor de leptina (LEPR) se caracteriza por la obesidad que se nota en los primeros meses de vida. La mayoría de los pacientes nacen con peso normal, pero experimentan un hambre extrema que les hace aumentar de peso rápidamente. El trastorno es causado por mutaciones que afectan el gen LEPR. El gen es responsable de la producción de la proteína receptora de leptina, que desempeña un papel esencial en la regulación del peso corporal. Para obtener más información sobre la obesidad por deficiencia de LEPR, haga clic aquí.
Acerca de la obesidad por deficiencia de POMC
La obesidad por deficiencia de proopiomelanocortina (POMC) es un trastorno genético raro que causa obesidad a una edad muy temprana. Hasta ahora solo se han informado unos 50 casos, por lo que es increíblemente raro. También se caracteriza por niveles reducidos de hormona adrenocorticotrópica (ACTH). Muchas personas con el trastorno tienen piel pálida y cabello rojo. Como sugiere el nombre de la enfermedad, el trastorno está relacionado con mutaciones del gen POMC. Para obtener más información sobre la obesidad por deficiencia de POMC, haga clic aquí.
Resultados de Prueba
Durante este ensayo, 8 de cada 10 pacientes con obesidad por deficiencia de POMC pudieron alcanzar el punto final primario usando setmelanotida; el punto final fue una reducción de peso de más del diez por ciento en el transcurso de un año. La pérdida de peso promedio para estos pacientes durante el transcurso del ensayo fue de 70.2 lb, con un porcentaje de reducción de peso promedio de 25.4 por ciento. Los pacientes también vieron mejoras en las puntuaciones de hambre autoinformadas (el 50 por ciento vio una mejora del 25 por ciento o más) y la calificación del hambre (reducida en una media del 27.8 por ciento).
Mientras tanto, 5 de 11 pacientes con obesidad por deficiencia de LEPR alcanzaron el objetivo primario, que fue el mismo en ambos estudios. El porcentaje medio de reducción de peso para este grupo fue del 12.5 por ciento. El 72.7 por ciento vio una mejora del 25 por ciento o mejor en los puntajes de hambre autoinformados y la calificación del hambre disminuyó en una media del 41.9 por ciento. La pérdida de peso media para los pacientes con deficiencia de LEPR y obesidad fue de 36.8 lb.
La gran mayoría de los pacientes optó por continuar el tratamiento en un estudio de extensión abierto. Con estos resultados alentadores, la setmelanotida podría estar en camino a la aprobación.
