Según una historia de Forbes, un nuevo medicamento desarrollado por la compañía Regeneron tiene el potencial de marcar una diferencia real para las personas con la forma homocigótica de hipercolesterolemia familiar. Este tipo es mucho más raro que la variante heterocigótica más extendida, y también es mucho más difícil de tratar. El medicamento, llamado evinacumab, ha demostrado su eficacia en ensayos clínicos y probablemente está en camino a su aprobación. Sin embargo, queda una gran pregunta desalentadora: ¿cuánto costará?
Acerca de la Hipercolesterolemia Familiar
La hipercolesterolemia familiar es una condición de niveles elevados y anormalmente altos de colesterol LDL que es causada por una mutación genética hereditaria. La mutación que causa la afección afecta el gen LDLR que normalmente codifica una proteína que elimina el LDL del torrente sanguíneo. Los síntomas principales son colesterol LDL elevado, depósitos de colesterol en ciertas áreas del cuerpo (párpados, iris y tendones de brazos y piernas) y problemas cardiovasculares de inicio temprano, como enfermedad de las arterias coronarias, derrames cerebrales, ataques cardíacos y aterosclerosis. . Si bien alguna vez se consideró raro, es probable que muchas personas con la afección vivan sin diagnosticar. El tratamiento puede incluir estatinas u otros medicamentos, trasplante de hígado u otras operaciones quirúrgicas. La verdadera prevalencia de la hipercolesterolemia familiar sigue siendo desconocida. Para obtener más información sobre la hipercolesterolemia familiar, haga clic aquí.
Nuevas Terapias Necesarias para la Forma Homocigota
El tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica siempre ha sido difícil. Estos pacientes tienen pocos o ningún receptor de LDL en el hígado, lo que significa que se filtra muy poca LDL de la sangre; Como resultado, el estrechamiento y la obstrucción de las arterias pueden comenzar incluso antes de que el paciente nazca. Las estatinas también son completamente ineficaces; El tratamiento incluye un proceso llamado aféresis de LDL, en el cual una máquina filtra el exceso de LDL. También se usan algunas otras drogas, pero en última instancia, estos pacientes tienen una esperanza de vida significativamente reducida.
Sin embargo, evinacumab tiene el potencial de mejorar en gran medida la situación de estos pacientes. En los ensayos, el fármaco pudo reducir el LDL en un 47 por ciento, y el 47 por ciento de los pacientes pudo ver su LDL caer por debajo de la concentración recomendada de 100 mg/dL.
Costo: La Gran Pregunta
Todo esto suena como una gran noticia, pero la compañía aún no ha anunciado el precio del medicamento. Cualquiera que haya estado leyendo mucho en nuestro sitio sabrá que los medicamentos para enfermedades raras a menudo tienen un precio extremadamente alto, y teniendo en cuenta que el programa evinacumab lleva casi dos décadas en desarrollo, es innegable que la compañía ha invertido mucho en este medicamento.
Teniendo en cuenta el hecho de que el medicamento podría hacer que la aféresis y otros enfoques sean obsoletos, la compañía podría fácilmente ponerle un precio al medicamento de más de $100,000 por año. Incluso si todos los pacientes en los EE. UU. (Estimados en alrededor de 1,300) obtuvieron el medicamento, los inversores pueden no quedar impresionados por la corriente de ingresos. En última instancia, la compañía tendrá que realizar un acto de equilibrio delicado entre generar ingresos suficientes y mantener los precios a un nivel que esté al alcance de los pacientes y sus aseguradores.
