Según una historia de Financial Buzz, la compañía de bioterapéuticos Bellerophon Therapeutics Inc. ha anunciado recientemente que obtuvo la designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el óxido nítrico como tratamiento para la fibrosis pulmonar idiopática, una rara enfermedad cicatricial que causa disminución progresiva en la función pulmonar. La compañía está probando actualmente su sistema INOpulse y óxido nítrico contra la fibrosis pulmonar idiopática en un ensayo clínico de fase 2/3.
Acerca de la Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI)
La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad pulmonar crónica, mortal y progresiva que se caracteriza por la cicatrización del tejido pulmonar, que conduce a una disminución de la función pulmonar con el tiempo. La causa de la enfermedad es desconocida. Dicho esto, se han identificado algunos factores de riesgo, como fumar cigarrillos, la exposición a diversos polvos (metal, madera, piedra y polvo de carbón), ocupaciones relacionadas con la agricultura, antecedentes familiares y posibles infecciones virales . Los síntomas incluyen dificultad para respirar, tos seca, un sonido distintivo crepitante detectado con un estetoscopio, deficiencia de oxígeno en la sangre y dedos aporreados. Existen pocas opciones de tratamiento que puedan tener un impacto significativo en la progresión de la fibrosis pulmonar idiopática. El tratamiento puede incluir ciertos medicamentos, rehabilitación pulmonar, oxigenoterapia y trasplante de pulmón. La intervención temprana puede hacer una gran diferencia en los resultados; La tasa de supervivencia a cinco años es de entre 20 y 40 por ciento. Para obtener más información sobre la fibrosis pulmonar idiopática, haga clic aquí.
Acerca de la Designación de Medicamentos Huérfanos
La designación de medicamento huérfano generalmente se reserva para terapias que se están desarrollando para el tratamiento de afecciones y enfermedades que se consideran raras. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 pacientes en los Estados Unidos. Para calificar, un medicamento debe mostrar ventajas potenciales en seguridad o eficacia en comparación con los tratamientos actuales o debe satisfacer una necesidad médica que no está siendo satisfecha por ninguna terapia disponible. Los destinarios de la designación de medicamentos huérfanos reciben varios beneficios, como exenciones de impuestos, exención de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado que dura siete años si el medicamento obtiene la aprobación del mercado de la FDA.
Esperemos que este tratamiento pueda marcar la diferencia en la vida de estos pacientes raros.
