Un comunicado de prensa de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) anuncia la aprobación de un nuevo tratamiento para la anemia en pacientes adultos con la beta talasemia de trastorno sanguíneo raro. El tratamiento es para pacientes con la forma más grave de la enfermedad que requieren transfusiones de sangre frecuentes para controlar la enfermedad. El objetivo final de este tratamiento es disminuir la cantidad de transfusiones que un paciente necesita.
Acerca de la Talasemia Beta
La beta talasemia es un grupo de trastornos genéticos que afectan la sangre. Estos trastornos se caracterizan por la producción anormal de hemoglobina, la sustancia en los glóbulos rojos que les permite transportar oxígeno. La gravedad del trastorno puede variar ampliamente de persona a persona y depende de la mutación actual. Estas mutaciones afectan el gen HBB que se encuentra en el cromosoma 11. Estas mutaciones pueden transmitirse fácilmente dentro de las familias. Los síntomas de la beta talasemia mayor, la forma más grave, incluyen problemas del bazo, anomalías esqueléticas, crecimiento deficiente, anemia, problemas hepáticos, diabetes, osteoporosis e insuficiencia cardíaca. El tratamiento para la beta talasemia puede incluir transfusiones de sangre, cirugía y trasplante de médula ósea, que pueden ser curativos para algunos niños. Existe la necesidad de mejores tratamientos para pacientes con casos graves. Para obtener más información sobre la beta talasemia, haga clic aquí.
Las Transfusiones de Sangre Conllevan Riesgos
Los pacientes con beta talasemia mayor requieren transfusiones de sangre regulares para evitar que aparezcan síntomas graves. Sin embargo, las transfusiones de sangre periódicas conllevan un riesgo significativo: acumulación excesiva de hierro o sobrecarga de hierro, que afecta al cuerpo. La sobrecarga de hierro puede causar problemas importantes con los órganos del cuerpo, en particular el bazo, y los pacientes deben someterse a un tratamiento de quelación de hierro para eliminar el hierro adicional. Desafortunadamente, la quelación de hierro puede causar efectos secundarios desagradables, lo que lleva a una disminución de la calidad de vida.
Un Nuevo Tratamiento para Reducir las Transfusiones
El tratamiento que se aprobó se llama luspatercept-aamt (comercializado como Reblozyl). En un ensayo clínico de 336 pacientes, el medicamento pudo reducir la necesidad de transfusiones de sangre durante el período de tratamiento en un mínimo del 33 por ciento para el 21 por ciento de los pacientes que fueron tratados con él. Reblozyl viene con un mayor riesgo de hipertensión y coágulos sanguíneos, y los pacientes que usan el medicamento deben ser monitoreados de cerca por estos problemas en consecuencia.
